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Malattia da deposito di glicogeno con cardiomiopatia grave da deficit di glicogenina

ORPHA:263297· ICD-10 E74.0· Glycogen storage disease with severe cardiomyopathy due to glycogenin deficiency

Definizione

Il deposito di glicogeno tipo 5 è una malattia estremamente rara descritta finora in un solo paziente. I segni clinici comprendono la debolezza muscolare, l'aritmia cardiaca associata all'accumulo anomalo di glicogeno nel cuore e alla deplezione del glicogeno nei muscoli scheletrici.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Childhood