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Sindrome cataratta congenita-grave epatopatia neonatale-ritardo dello sviluppo globale

ORPHA:521432· ICD-10 K83.1· Congenital cataract-severe neonatal hepatopathy-global developmental delay syndrome

Definizione

Si tratta di una malattia genetica rara, caratterizzata da cataratta congenita, insufficienza epatica neonatale, ittero colestatico e ritardo dello sviluppo globale. Sono stati descritti casi di morte neonatale causati dall'insufficienza epatica progressiva.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Neonatal