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Leucodistrofia ipomielinizzante autosomica recessiva correlata a C11ORF73

ORPHA:495844· ICD-10 G93.8· C11ORF73-related autosomal recessive hypomyelinating leukodystrophy

Definizione

Si tratta di una leucodistrofia rara caratterizzata da spasticità degli arti inferiori ad esordio infantile e grave ritardo dello sviluppo, associati ad un ritardo della mielinizzazione e ad anomalie della sostanza bianca periventricolare. Altri segni clinici sono la microcefalia, l'atrofia ottica, il nistagmo, l'atassia e le crisi epilettiche.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Infancy