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Myopathie héréditaire avec acidose lactique par déficit en ISCU

ORPHA:43115· ICD-10 G71.3· Hereditary myopathy with lactic acidosis due to ISCU deficiency

Définition

Trouble rare du métabolisme énergétique caractérisé, sur le plan clinique, par une myopathie avec intolérance sévère à l'effort et, sur le plan biochimique, par des déficits en enzymes de la chaîne respiratoire mitochondriale des muscles squelettiques (succinate déshydrogénase et aconitase).

Prévalence
<1 / 1 000 000
Transmission
Autosomal recessive
Âge de début
Childhood