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Glykogenose durch Phosphoglycerat-Kinase 1-Mangel

ORPHA:713· ICD-10 E74.0· Glycogen storage disease due to phosphoglycerate kinase 1 deficiency

Definition

Eine seltene angeborene Stoffwechselstörung, die durch unterschiedliche Kombinationen von nicht sphärozytärer hämolytischer Anämie, Myopathie und verschiedenen Anomalien des zentralen Nervensystems gekennzeichnet ist.

Prävalenz
<1 / 1 000 000
Vererbung
X-linked recessive
Erkrankungsalter
Adolescent, Adult, Childhood