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Hyperammonämische Enzephalopathie durch Carboanhydrase VA-Mangel

ORPHA:401948· ICD-10 E74.8· Hyperammonemic encephalopathy due to carbonic anhydrase VA deficiency

Definition

Eine seltene, angeborene Stoffwechselstörung, die durch einen akuten Ausbruch einer Enzephalopathie im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit gekennzeichnet ist. Abgesehen von diesen episodischen akuten Ereignissen nimmt die Störung einen relativ gutartigen Verlauf. Es liegen mehrere Stoffwechselanomalien vor, einschließlich metabolischer Azidose, respiratorischer Alkalose, Hypoglykämie, erhöhtem Serumlaktat und Alanin.

Prävalenz
<1 / 1 000 000
Vererbung
Autosomal recessive
Erkrankungsalter
Childhood, Infancy, Neonatal