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Homocistinúria devida a deficiência de cistationina beta-sintetase

ORPHA:394· ICD-10 E72.1· Homocystinuria due to cystathionine beta-synthase deficiency

Definição

Doença metabólica rara do catabolismo da metionina caracterizada pela acumulação de metionina e homocisteína com envolvimento clínico do sistema esquelético, sistema vascular, olho e sistema nervoso central (SNC).

Prevalência
1-9 / 1 000 000
Hereditariedade
Autosomal recessive
Idade de início
Adolescent, Adult, Childhood