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Sindrome GRACILE

ORPHA:53693· ICD-10 E88.8· GRACILE syndrome

Definizione

La sindrome GRACILE è una malattia mitocondriale ereditaria, letale, caratterizzata da ridotta crescita fetale, aminoaciduria, colestasi, sovraccarico di ferro, lattacidosi, e morte precoce (acronimo di Growth Restriction, Aminoaciduria, Cholestasis, Iron overload, Lactasidosis, Early death).

Prevalenza
1-9 / 100 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Antenatal, Neonatal