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Acidemia metilmalonica

ORPHA:293355· Methylmalonic acidemia without homocystinuria

Definizione

L'acidemia metilmalonica è un difetto congenito del metabolismo della vitamina B12, caratterizzato da segni gastrointestinali e neurometabolici che esitano nell'ipofunzione dell'enzima mitocondriale metilmalonil-CoA mutasi.

Prevalenza
1-9 / 100 000
Trasmissione
Autosomal dominant, Autosomal recessive, X-linked dominant
Età di esordio
All ages