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Dystrophie musculaire congénitale avec atteinte cérébelleuse

ORPHA:370959· ICD-10 G71.2· Congenital muscular dystrophy with cerebellar involvement

Définition

Dystrophie musculaire congénitale rare due à une dystroglycanopathie caractérisée par une faiblesse musculaire proximale avec une tendance à l'hypertrophie musculaire et à la pseudohypertrophie, des troubles cognitifs de degré variable, une microcéphalie, une hypoplasie cérébelleuse avec ou sans kystes et d'autres anomalies structurelles du cerveau.

Transmission
Autosomal recessive
Âge de début
Infancy, Neonatal