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Déficit en alpha-N-acétylgalactosaminidase

ORPHA:3137· ICD-10 E77.1· Alpha-N-acetylgalactosaminidase deficiency

Définition

Le déficit en alpha-N-acétylgalactosaminidase (NAGA) est une maladie de surcharge lysosomale très rare, cliniquement et pathologiquement hétérogène, et caractérisée par une activité NAGA déficiente.

Prévalence
<1 / 1 000 000
Transmission
Autosomal recessive
Âge de début
Adult, Childhood, Infancy