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Deficit di alfa-N-acetilgalattosaminidasi

ORPHA:3137· ICD-10 E77.1· Alpha-N-acetylgalactosaminidase deficiency

Definizione

Il deficit di alfa-N-acetilgalattosaminidasi (NAGA) è una malattia molto rara da accumulo lisosomiale, clinicamente e patologicamente eterogenea, caratterizzata da deficit dell'attività della NAGA.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Adult, Childhood, Infancy