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Síndrome congénito de agenesia labioescrotal-malformación cerebelosa-distrofia corneal-dismorfia facial

ORPHA:495875· ICD-10 Q87.8· Congenital labioscrotal agenesis-cerebellar malformation-corneal dystrophy-facial dysmorphism syndrome

Definición

Es un síndrome dismórfico/con anomalías congénitas múltiples, de origen genético y poco frecuente, caracterizado por retraso global del desarrollo, discapacidad intelectual, ausencia de escroto o labios mayores, ausencia o hipoplasia de los pezones y un mechón de pelo con origen en los conductos galactóforos, opacidades corneales bilaterales y rasgos craneofaciales dismórficos (microcefalia, frente estrecha y anomalías del pabellón auricular, entre otros). Los pacientes también muestran nistagmo horizontal y marcha atáxica. La RM cerebral revela hemisferios cerebelosos y vermis pequeños, así como un puente de Varolio de tamaño reducido.

Prevalencia
<1 / 1 000 000
Herencia
Autosomal recessive
Edad de inicio
Neonatal