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GNE-Myopathie

ORPHA:602· ICD-10 G71.8· GNE myopathy

Definition

Die GNE-Myopathie ist eine seltene autosomal-rezessive distale Myopathie, die durch eine im frühen Erwachsenenalter einsetzende, langsam bis mäßig fortschreitende distale Muskelschwäche gekennzeichnet ist, die bevorzugt den M. tibialis anterior betrifft und den M. quadriceps femoris normalerweise verschont. Die Muskelbiopsie zeigt das Vorhandensein von umrandeten ('rimmed') Vakuolen.

Prävalenz
1-9 / 100 000
Vererbung
Autosomal dominant, Autosomal recessive
Erkrankungsalter
Adolescent, Adult