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Autoinflammatorisches Syndrom mit pyogener Bakterieninfektion und Amylopektinose

ORPHA:329173· ICD-10 D89.8· Autoinflammatory syndrome with pyogenic bacterial infection and amylopectinosis

Definition

Ein genetisch bedingter Immundefekt, der durch das gemischte Auftreten einer chronisch systemischen Autoinflammation (mit wiederkehrendem Fieber in der Neugeborenen- oder Säuglingszeit) mit einer kombinierter Immundefizienz (die sich in wiederkehrenden viralen und invasiven bakteriellen Infektionen äußert) gekennzeichnet ist. Die muskuläre Amylopektinose kann subklinisch sein oder durch Myopathie/Kardiomyopathie kompliziert werden.

Prävalenz
<1 / 1 000 000
Vererbung
Autosomal recessive
Erkrankungsalter
Infancy, Neonatal