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Deficiência de 3-hidroxilacil-CoA desidrogenase

ORPHA:71212· ICD-10 E71.3· Hyperinsulinism due to short chain 3-hydroxylacyl-CoA dehydrogenase deficiency

Definição

Forma rara de hiperinsulinismo difuso congénito sensível ao diazóxido, originado devido à deficiência de 3 hidroxilacil-CoA desidrogenase de cadeia curta (SCHAD; gene HADH) e caracterizada por hipoglicemia hiperinsulinémica com convulsões e descrito como sensível ao tratamento com diazóxido. Apresenta-se de acordo com as manifestações clássicas de hipoglicemia hiperinsulinémica. Complicações excecionais incluem morte súbita e, em um caso, insuficiência hepática letal.

Prevalência
<1 / 1 000 000
Hereditariedade
Autosomal recessive
Idade de início
Infancy, Neonatal