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Ipoplasia pontocerebellare non sindromica

ORPHA:98523· Non-syndromic pontocerebellar hypoplasia

Definizione

Si tratta di un gruppo di malattie neurodegenerative rare ad esordio prenatale, caratterizzate da ipoplasia e/o atrofia del cervelletto e del ponte. Il coinvolgimento delle strutture sopratentoriali è variabile. Sono state descritte diverse forme differenziate in base alla gravità, all'età d'esordio e al quadro clinico.

Prevalenza
Unknown
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Antenatal, Infancy, Neonatal