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Deficit di alfa-N-acetilgalattosaminidasi, tipo 1

ORPHA:79279· ICD-10 E77.1· Alpha-N-acetylgalactosaminidase deficiency type 1

Definizione

Il deficit di alfa-N-acetilgalattosaminidasi (NAGA) tipo 1 è una forma molto rara e grave del deficit di NAGA (si veda questo termine) caratterizzata da distrofia neuroassonale infantile.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Infancy, Neonatal