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Sindrome da deficit combinato non acquisito dell'ormone ipofisario, sordità neurosensoriale e anomalie della colonna vertebrale

ORPHA:231720· ICD-10 E23.0· Non-acquired combined pituitary hormone deficiency-sensorineural hearing loss-spine abnormalities syndrome

Definizione

La sindrome che associa deficit combinato non acquisito dell'ormone ipofisario, sordità neurosensoriale e anomalie della colonna vertebrale è un raro deficit combinato non acquisito dell'ormone ipofisario, di origine genetica, caratterizzato da panipopituitarismo (con o senza deficit di ACTH), associato ad anomalie della colonna vertebrale (sono frequenti la rigidità del tratto cervicale della colonna e il collo corto con limitata rotazione) e sordità neurosensoriale di gravità variabile. Di solito i pazienti presentano anomalie dell'ipofisi anteriore (in genere ipoplasia) e raramente lieve ritardo dello sviluppo o disabilità intellettiva.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Infancy, Neonatal