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Sindrome di Joubert e sindromi correlate

ORPHA:140874· Joubert syndrome and related disorders

Definizione

La sindrome di Joubert (JS) ed i disturbi correlati (JSRD) sono un gruppo di sindromi da difetti congeniti multipli/ritardo dello sviluppo, nelle quali il sintomo principale è il cosiddetto "segno del dente molare" (MTS), una malformazione complessa del mesencefalo/rombencefalo visibile all'imaging cerebrale. Il MTS è caratterizzato da ipodisplasia del verme cerebellare, ispessimento e malposizionamento dei peduncoli cerebellari superiori e anomalo approfondimento della fossa interpeduncolare.

Prevalenza
1-9 / 100 000
Trasmissione
Autosomal recessive, X-linked recessive
Età di esordio
Infancy, Neonatal