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Deficiencia aislada de ATP sintasa

ORPHA:254913· ICD-10 E88.8· Isolated ATP synthase deficiency

Definición

La deficiencia aislada de ATP sintasa, es un trastorno de la fosforilación oxidativa mitocondrial, genético y poco frecuente, que puede presentar una gran variedad de síntomas (que incluyen hipotonía muscular, cardiomiopatía hipertrófica, retraso psicomotor, encefalopatía, neuropatía periférica, acidosis láctica, aciduria 3-metilglutacónica) y síndromes clínicos definidos (que incluyen NARP y MILS).

Herencia
Autosomal recessive
Edad de inicio
Neonatal