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Danon-Krankheit

ORPHA:34587· ICD-10 E74.0· Danon disease

Definition

Eine seltene X-chromosomale genetische Erkrankung, die auf einen Mangel des lysosomal-assoziierten Membranproteins 2 (LAMP2) zurückzuführen ist. Sie ist gekennzeichnet durch schwere Kardiomyopathie und Muskelschwäche unterschiedlichen Ausmaßes, häufig in Verbindung mit intellektuellen Defiziten (bei Männern).

Prävalenz
<1 / 1 000 000
Vererbung
X-linked dominant
Erkrankungsalter
Childhood