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Sindrome di Bosley-Salih-Alorainy

ORPHA:69737· ICD-10 Q87.8· Bosley-Salih-Alorainy syndrome

Definizione

La sindrome di Bosley-Salih-Alorainy (BSAS) è caratterizzata da anomalie variabili dello sguardo orizzontale e sordità neurosensoriale profonda e bilaterale, di solito associate a gravi anomalie dello sviluppo dell'orecchio interno, anomalie cerebrovascolari (dall'ipoplasia monolaterale fino all'agenesia bilaterale dell'arteria carotide interna), cardiopatie congenite, ritardo dello sviluppo e, raramente, autismo. La sindrome è causata dalle mutazioni omozigoti nel gene HOXA1 (7p15.2); la trasmissione è autosomica recessiva. Dal punto di vista clinico e genetico, la malattia si sovrappone alla sindrome da disfunzione cerebrale tipo Athabaskan (ABDS), ma a differenza di quest'ultima, la BSAS non presenta ipoventilazione centrale.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Infancy, Neonatal