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Sindrome agenesia del pancreas - oloprosencefalia

ORPHA:556955· ICD-10 Q87.8· Pancreatic agenesis-holoprosencephaly syndrome

Definizione

Si tratta di una malattia genetica rara da anomalie/dismorfismi congeniti multipli, caratterizzata da agenesia del pancreas e oloprosencefalia lobare/semilobare. Il diabete mellito insulino-dipendente e il deficit del pancreas esocrino si manifestano subito dopo la nascita. Altri segni clinici sono il ritardo della crescita prenatale, la debolezza muscolare, le crisi epilettiche, la lieve disabilità intellettiva, i dismorfismi craniofacciali e l'agenesia della cistifellea.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal dominant
Età di esordio
Antenatal