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Deficiencia de L-arginina:glicina amidinotransferasa

ORPHA:35704· ICD-10 E72.8· L-Arginine:glycine amidinotransferase deficiency

Definición

La deficiencia de L-Arginina:glicina amidinotransferasa (AGAT) es un tipo muy poco frecuente del síndrome de deficiencia de creatina caracterizado por un retraso generalizado del desarrollo, discapacidad intelectual y miopatía.

Prevalencia
<1 / 1 000 000
Herencia
Autosomal recessive
Edad de inicio
Infancy