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Gamma-Sarkoglykan-assoziierte Gliedergürtelmuskeldystrophie R5

ORPHA:353· ICD-10 G71.0· Gamma-sarcoglycan-related limb-girdle muscular dystrophy R5

Definition

Ein Subtyp der autosomal-rezessiven Gliedergürtel-Muskeldystrophie, der durch eine im Kindesalter beginnende, progressive Schulter- und Beckengürtel-Muskelschwäche und -atrophie gekennzeichnet ist, die häufig mit Wadenhypertrophie, Zwerchfellschwäche und/oder variablen kardialen Anomalien einhergeht. Es werden leicht bis mäßig erhöhte Serum-Kreatinkinase-Werte und ein positives Gowers-Zeichen berichtet.

Prävalenz
1-9 / 1 000 000
Vererbung
Autosomal recessive
Erkrankungsalter
Childhood