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Doença de Niemann-Pick C

ORPHA:646· ICD-10 E75.2· Niemann-Pick disease type C

Definição

A doença de Niemann-Pick tipo C, distinta das formas tipos A e B, é uma lipidose lisossomal complexa que resulta em hepatosplenomegalia e envolvimento neurológico progressivo.

Prevalência
1-9 / 100 000
Hereditariedade
Autosomal recessive
Idade de início
All ages