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Lipodistrofia - ritardo mentale - sordità

ORPHA:50811· ICD-10 Q78.8· Lipodystrophy-intellectual disability-deafness syndrome

Definizione

La sindrome lipodistrofia-disabilità cognitiva-sordità è una forma molto rara di lipodistrofia genetica (si veda questo termine) descritta in tre pazienti appartenenti alla stessa famiglia. E' caratterizzata da lipodistrofia congenita, scarso peso alla nascita, sordità neurosensoriale progressiva ad esordio nell'infanzia, deficit cognitivo, osteopenia progressiva, ritardo della maturazione scheletrica, anomalie scheletriche, comprese le ossa tubolari sottili e scarsamente mineralizzate e le striature metafisarie dense nel femore distale, nell'ulna e nel radio nei pazienti più anziani. È stata ipotizzata una trasmissione autosomica recessiva.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Childhood