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Deficiência de carnitina palmitoiltransferase 1A

ORPHA:156· ICD-10 E71.3· Carnitine palmitoyl transferase 1A deficiency

Definição

O défice de carnitina palmitoiltransferase 1A (CPT-1A) é uma doença metabólica congénita que afecta a oxidação mitocondrial dos ácidos gordos de cadeia longa (AGCL) no fígado e rins, e é caracterizada por ataques recorrentes de hipoglicemia hipocetótica induzida pelo jejum e risco de insuficiência hepática.

Prevalência
<1 / 1 000 000
Hereditariedade
Autosomal recessive
Idade de início
Infancy, Neonatal