Maladie rare possiblement indiquée pour une transplantation

Définition

Groupe de maladies rares caractérisées par un ou plusieurs dysfonctionnements irréversibles d'un organe et/ou d'un système d'organes, ou par les effets d'un dysfonctionnement à la suite de l'administration de traitements médicaux et chirurgicaux, dans un contexte dans lequel les bénéfices de la transplantation l'emportent sur le risque de la poursuite des traitements alternatifs.