Malattia rara con potenziale indicazione al trapianto

Definizione

Comprende un gruppo di malattie rare, caratterizzate da una o più disfunzioni irreversibili di organi e/o apparati, o che sono secondarie ad una disfunzione correlata a trattamenti medici e chirurgici alternativi, per le quali i benefici del trapianto sono superiori ai rischi del proseguimento delle terapie alternative.