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Aciduria fumarica

ORPHA:24· ICD-10 E88.8· Fumaric aciduria

Definizione

L'aciduria fumarica (FA), una patologia metabolica autosomica recessiva, è caratterizzata spesso da segni clinici ad esordio precoce ma non specifici: ipotonia, deficit psicomotorio grave, convulsioni, distress respiratorio, difficoltà alimentari, malformazioni cerebrali comuni e facies caratteristica. Alcuni pazienti presentano esclusivamente deficit cognitivo moderato.

Prevalenza
<1 / 1 000 000
Trasmissione
Autosomal recessive
Età di esordio
Infancy, Neonatal