Question 1

엘파브리오주(페구니갈시다제알파)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

파브리병(α-galactosidase A결핍)으로 확진된 성인 환자의 장기간 효소 대체요법

Question 2

엘파브리오주(페구니갈시다제알파)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약의 권장 용량은 체중 1kg당 1.0mg을 2주에 1회씩 정맥주입한다. 권장 최소 주입 시간은 1.5시간이다. 이 약을 주입하기 전에 전처치로써 항히스타민제, 해열제 및/또는 코르티코스테로이드를 투여할 수 있다. 이 약을 4∼6회 주입 후 내약성이 양호한 경우 전처치 의약품의 용량을 단계적으로 감량하거나 중단할 수 있다. 1) 이 약은 희석하여 사용한다. 희석 방법은 사용상의 주의사항 ’7. 적용상의 주의’항을 참고한다. 투여 시 저단백결합 0.2 ㎛ 인라인 필터를 사용한다. 2) 초기 4∼6회의 주입 속도는 아래 표에 따른다(표 1, 표 2 참고). 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 경험이 있는 환자 또는 경험이 없는 환자에서 이 약의 초기 권장 주입 속도는 실제 체중을 기준으로 적용한다. ERT 경험이 있는 환자에서 이전 ERT의 주입 시간이 3시간을 초과한 경우 이 약의 초기 주입 시간은 이전과 동일하다. 3) 초기 4∼6회 주입 후 내약성이 양호한 경우 이후에는 매 3회 주입마다 단계적으로 30분씩 주입 시간을 단축할 수 있다. 4) 주입이 끝나면 마지막 주입에 사용한 속도와 같은 주입 속도로 생리식염수 주사액을 주입하여 라인을 관류한다. 5) 같은 정맥주입 라인에 다른 의약품을 혼용해서는 안 된다. 표 1. ERT 경험이 있는 환자에 대한 이 약의 초기 4~6회 권장 정맥주입 속도 실제 체중 총 주입량 주입 속도 < 70kg 150mL 0.83mL/min(50mL/h) 70∼100kg 250mL 1.39mL/min(83mL/h) > 100kg 500mL 2.78mL/min(167mL/h) 표 2. ERT 경험이 없는 환자에 대한 이 약의 초기 4~6회 권장 정맥주입 속도 실제 체중 총 주입량 주입 속도 < 70kg 150mL 0.63mL/min(37.5mL/h) 70∼100kg 250mL 1mL/min(60mL/h) > 100kg 500mL 1.38mL/min(83mL/h) 1회 이상의 투여를 놓친 경우 가능

Question 3

엘파브리오주(페구니갈시다제알파) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

1) 아나필락시스를 포함한 과민반응 또는 주입 관련 반응
이 약을 투여하기 전에 항히스타민제, 해열제 및/또는 코르티코스테로이드로 전처치를 고려한다.
중증 과민반응(예, 아나필락시스) 또는 중증 주입 관련 반응이 발생한 경우에는 즉시 투여를 중단하고 적절한 치료를 시작한다. 이 약의 재투여에 대한 위해성과 유익성을 검토한다.
경증에서 중등도 과민반응 또는 경증에서 중등도 주입 관련 반응이 발생한 경우 15분에서 30분 동안 주입을 일시적으로 중단하거나 주입 속도를 현재 주입 속도에서 25%~50%를 줄이고 적절한 치료를 시작한다. 주입을 일시적으로 중단하거나 속도를 줄여도 반응이 지속되면 주입을 중단하고 환자를 모니터링한다.
과민반응 또는 주입 관련 반응이 해소되면 내약성을 고려하여 주입 속도를 줄여 재투여할 수 있다.
2) 면역원성
이전 ERT에 대한 IgG 항 약물 항체(Anti-Drug Antibody, ADA)를 가진 환자 및 이 약에 대한 IgG ADA가 발생한 환자에서 과민반응 또는 주입 관련 반응이 더 자주 관찰되었다. 과민반응 또는 주입 관련 반응이 발생한 환자는 IgG ADA 및 IgE ADA를 모니터링할 것을 고려한다(사용상의 주의사항 ‘3. 다음 환자에는 신중히 투여할 것’항 참고).
3) 막증식사구체신염
임상시험에서 신장에 면역 침착을 동반한 막증식사구체신염 사례가 보고되었다. 이 약을 중단하면 신장 기능이 서서히 개선되었지만 임상시험이 끝날 때까지 회복되지 않았다. 혈청 크레아티닌과 UPCR(요단백/크레아티닌 비율)을 모니터링한다. 사구체신염이 의심되면 진단이 완료될 때까지 이 약의 투여를 중단한다.
이 약 또는 이 약의 첨가제에 대해 과민증이 있는 환자
1) 아나필락시스를 포함한 과민반응
이 약 투여 환자에서 아나필락시스를 포함한 과민반응이 보고되었다. 임상시험에서 이 약 투여 환자 중 20명(14%)이 과민반응을 경험하였다. 환자 4명(3%, ERT 경험이 없는 환자 1명, ERT 경험이 있는 환자 3명)이 1차 주입 중 아나필락시스

Question 4

엘파브리오주(페구니갈시다제알파)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
작용기전
파브리병은 리소좀 효소인 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A)의 결핍으로 발생한다. 이 약은 알파-갈락토시다제 A의 외인성 공급원으로 작용한다. 이 약은 세포 내로 흡수되어 리소좀으로 이동하여 축적된 글로보트리아오실세라마이드(globotriaosylceramide, Gb3)를 감소시킨다.
약력학적 정보
파브리병 환자는 혈장 글로보트리아오실스핑고신(globotriaosylsphingosine, lyso-Gb3: Gb3의 대사체) 농도가 증가되어 있다. ERT 경험이 없는(ERT 경험이 없거나 26주를 초과하여 ERT를 투여받지 않음) 파브리병 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험에서 혈장 lyso-Gb3는 기저치 대비 12개월 후 49%(n=16명), 60개월 후에는 83%(n=10명) 감소하였다. 아갈시다제베타에서 이 약으로 전환한 파브리병 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 치료 24개월 후 혈장 lyso-Gb3 수치는 안정적으로 유지되었다(평균값 3.3nM 증가, n=48명).
2) 약동학적 정보
ERT 경험이 없는 파브리병 환자에서 이 약 1mg/kg을 2주마다 정맥주입 후 이 약의 약동학은 표 4와 같다. 최고혈중농도(C max ) 및 혈중농도-시간 곡선하면적(AUC)은 치료 기간이 길어질수록 증가하였다.
표 4. ERT 경험이 없는 환자 1 에서 이 약 1mg/kg을 2주마다 정맥주입 후 약동학
PK 파라미터 이 약 1일차 13주차 26주차 52주차 주입 시간 중앙값(h) 5.5 4.4 3.9 3.3 일반 정보 C max (pg/mL) 11.1±2.4 11.9±2.4 13.3±3.0 17.3±6.1 AUC inf (pg-h/mL) 391±136 510±174 748±200 1428±875 분포 V z (mL/kg) 321±71 271±89 226±116 186±91 제거 t 1/2 (h) 78.9±10.3 85.7±28.4 96.5±31.4 121±22 CL(mL/h/kg) 2.9±0.7 2.3±

약품명	엘파브리오주(페구니갈시다제알파)
제조사	광동제약(주)
주성분	[M286373]페구니갈시다제 알파
전문/일반	전문의약품
허가일자	20260521

엘파브리오주(페구니갈시다제알파)

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