Q: 스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨)은 어떤 효과가 있나요?

5q 척추성 근위축증의 치료

Question 1

스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

5q 척추성 근위축증의 치료

Question 2

스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 의사에 의해서만 투여하여야 한다. 요추천자로 경막내 투여한다.
척수성 근위축증으로 진단 후 가능한 빨리 투여를 시작한다.
권장 투여요법 (50/28mg 투여요법)
이 약의 투여 경험이 없는 환자
- 0일 및 14일에 도입용량으로 50mg을 각각 투여한다 (도입용량 총 2회 투여).
- 이후 4개월마다 유지용량으로 28mg을 반복 투여한다.
이 약 12mg 투여요법을 받고 있으며, 50/28mg 투여요법으로 전환하고자 하는 환자
- 12mg의 마지막 투여일로부터 최소 4개월(±14일) 후 도입용량으로 50mg을 1회 투여한다.
- 이 후 4개월마다 유지용량으로 28mg을 반복투여한다.
대체 투여요법 (12mg 투여요법)
의사의 판단에 따라 12mg 투여요법을 사용할 수 있다. 이 요법은 12mg을 도입용량으로 0일, 14일, 28일, 63일에 총 4회 투여하고, 이후에는 4개월마다 12mg을 유지용량으로 반복투여한다.
투여 지연
50/28mg 또는 12mg 투여요법 중 도입용량 혹은 유지용량의 투여가 지연되거나 누락되는 경우에는 아래 표1 및 표2에 제시된 일정에 따라 이 약을 투여한다.
표 1. 50/28mg 투여요법의 투여지연 또는 누락 시 투여 지침
투여 지연 또는 누락 투여 일정 두 번째 도입용량 &#x2022; 마지막 투여일로부터 경과기간이 4.5개월 미만인 경우, 누락된 50 mg 도입용량을 최대한 신속하게 투여한다. 이후 원래 예정된 투여일에 28 mg 유지용량을 투여하되, 직전 투여일과 최소 14일의 간격을 두고 투여한다. 이후 마지막 투여일로부터 4개월마다 28 mg 유지용량을 투여한다. &#x2022; 마지막 투여일로부터 경과기간이 4.5개월 이상 8.5개월 미만인 경우, 누락된 50 mg 도입용량을 최대한 신속하게 투여하고, 14일 후 28 mg 유지용량을 투여한다. 이후 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여한다. &#x2022; 마지막 투여일로부터 경과기간이 8.5개월 이상인

Question 3

스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

이 약의 주성분 또는 구성성분에 과민반응이 있는 환자
임상시험
척수성 근위축증의 영아 및 소아에서의 이 약 12 mg의 안전성은 3건의 무작위배정, 이중눈가림, sham-대조군 시험(3상 임상시험 2건(Study CS3B 및 CS4) 및 2상 임상시험 1건 (Study 232SM202)), 증상이 있는 영아에서의 공개 라벨 2상 임상시험(Study CS3A), 유전적으로 척수성 근위축증이 진단된 증상 발현 전 영아에서의 공개 라벨 임상시험 (Study 232SM201) 및 2 ~ 15세(첫 투여 시 연령)인 환자들에서의 공개 라벨 임상시험 4건 (Study CS2, CS12, CS1, CS10)의 통합 분석으로 평가되었다. Study CS11에는 Study CS3B, CS4 및 CS12를 완료한 영아기 및 후기 발현 환자들이 등록되었다.
232SM203의 파트 B는 이중눈가림, 무작위 대조 임상시험으로, 12 mg 요법을 투여받은 33명의 환자 코호트(영아기 발현 25명, 후기발현 8명)가 포함되어 있다.
Study CS3B에서 약물을 투여 받은 121명의 환자 중 80명은 이 약을 투여 받았고(노출 중간값 280일), 41명은 sham-대조약을 투여 받았다(노출 중간값 187일).
Study CS4에서 약물을 투여 받은 126명의 환자 중 84명은 이 약을 투여 받았고(노출 중간값 451일), 42명은 sham-대조약을 투여 받았다(노출 중간값 450일).
총 385명의 척수성 근위축증 환자가 이 약 12 mg 또는 그 이하 용량을 투여 받았으며 임상시험 총 참여 기간은 1~ 3,940일이었다(중간값 2,388일).
이상사례 (이 약 12 mg)
Study CS3B 및 CS4에서 sham-대조군 대비 이 약 12 mg을 투여한 환자에서 발생률이 5% 이상 높게 보고된 이상반응은 각각 표 3 및 표 4에 요약하였다.
이상반응은 MedDRA 기관계 분류에 따라 MedDRA 권장용어(Preferred Term)를 사용하여 나타내었다. 기관계 분류 및 다음의 빈도기

Question 4

스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용
작용기전
이 약은 5q 염색체 내 돌연변이에 의해 만들어진 열성으로 유전되는 신경근질환인 척수성 근위축증 치료를 위하여 특별히 고안된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)이다. 이 돌연변이는 생존 운동 신경세포 (SMN1) 유전자의 기능 상실을 유도하고 SMN 단백질의 결핍을 초래한다. SMN2 유전자에서도 SMN 단백질을 생산하지만 매우 낮은 수준이다.
이 약은 SMN2 pre-mRNA의 intron 7에서 발견되는 ISS-N1에 결합하여 SMN2 mRNA 전사체 내 exon 7의 비율을 증가시킨다. 이 약은 ISS-N1에 결합을 통해 스플라이싱(splicing)을 억제하는 스플라이싱 인자를 대체하고, 이는 SMN2 mRNA exon 7이 유지되는 결과로 이어진다. SMN2 mRNA가 생산되면, 기능을 가진 전체 길이 SMN 단백질로 전사될 수 있다.
척수성 근위축증은 SMN 단백질 결핍에 의하여 척수 전각 세포의 퇴행성 변화로 근위부 근력이 저하되는 질병(Type 제0형~제4형)이다. 질병 중증도는 SMN2 유전자의 복제 수가 적고 발병 연령이 어릴수록 증가한다.
약력학 효과
약력학 효과는 이 약의 생물학적 효과와 일치한다. 이 약으로 치료를 받은 척수성 근위축증 영아의 부검 샘플은 이 약으로 치료받지 않은 척수성 근위축증 영아와 비교하였을 때, 흉부 척수에서 exon 7을 포함하는 SMN2 mRNA의 수치가 더 높았다.
혈장 NF-L (neurofilament-light chain) 바이오마커
혈장 NF-L은 축삭 손상 및 신경 퇴행의 혈액 기반 바이오마커이다. Study 232SM203에서, 영아기 발현 척수성 근위축증 환자들 중 50/28 mg 투여군에서 183일째 혈장 NF-L 수치는 베이스라인으로부터 94% 감소(베이스라인 대비 기하 평균 비율)하였으며, 이는 매치된 sham-대조군에서의 30% 감소와 비교된다(50/28 mg 투여군과 sham-대조군 간 기하 평균 비율 차이: 92%, p<0.0001). 또한, 50/28 mg 투여군

약품명	스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨)
제조사	바이오젠코리아유한회사
주성분	[M267178]뉴시너센나트륨
전문/일반	전문의약품
허가일자	20260420

스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨)

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