Q: 하임파지프리필드펜주150mg/mL(마스타시맙)은 어떤 효과가 있나요?

﹡ 혈액응고 제8인자(FVIII)에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병(선천성 제8인자 결핍), 또는 ﹡ 혈액응고 제9인자(FIX)에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 B형 혈우병(선천성 제9인자 결핍)

Question 1

하임파지프리필드펜주150mg/mL(마스타시맙)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

&#xfe61; 혈액응고 제8인자(FVIII)에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병(선천성 제8인자 결핍), 또는
&#xfe61; 혈액응고 제9인자(FIX)에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 B형 혈우병(선천성 제9인자 결핍)

Question 2

하임파지프리필드펜주150mg/mL(마스타시맙)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 의료전문가의 지침에 따라 투여해야 한다. 피하주사법에 대해 적합한 교육 후 의료전문가가 적절하다고 판단하는 경우 환자 또는 간병인이 투여할 수 있다. 이 약은 주 1회로, 하루 중 언제든지 복부 또는 허벅지에 피하 주사한다. 필요한 경우 다른 주사부위에도 투여할 수 있다. 체중이 35 kg 이상인 12세 이상 환자에서 이 약의 권장용량은 다음과 같다. ﹡ 제1일: 부하용량으로서 300 mg을 피하주사(150 mg으로 2회 주사) ﹡ 제8일 이후: 유지용량으로서 매주 150 mg을 피하주사 1회 이상 주사해야 하는 경우, 각 주사는 다른 부위에 투여한다. <투여 중 용량조절> 의료전문가가 출혈이 적절히 조절되지 않는다고 판단하는 경우, 체중이 50 kg 이상인 환자의 경우 1주 300 mg 피하주사로 유지용량 조절을 고려할 수 있다. 1주 300 mg 초과 용량에 대한 이 약의 안전성 및 유효성은 충분히 확립되지 않았다. 투여를 놓친 경우, 다음 투여 예정일 전에 가능한 한 빨리 투여한 다음 원래의 주 1회 투여일정을 재개한다. 마지막 투여 후 13일 이상 지나서 놓친 용량을 투여하는 경우, 300 mg의 부하용량을 피하주사로 투여한 후 주1회 150 mg 피하주사를 재개한다. <예방적 인자 대체요법에서 이 약으로 전환> 이 약 투여를 시작하기 전에 응고인자 농축제제(제8인자 또는 제9인자 농축제제) 투여를 중단한다. 응고인자 농축제제를 중단한 후 환자는 언제든지 이 약 투여를 시작할 수 있다. <비응고인자 혈우병 약물에서 이 약으로 전환> 비응고인자 제제에서 이 약으로 전환하는 것에 대한 임상시험 자료는 없다. 휴약기간에 대한 연구는 없지만, 이 약 투여를 시작하기 전에 기존 투여약물 허가사항의 반감기를 기준으로 적절한 휴약기(최소한 반감기의 5배)를 두는 것이 한가지 방법이 될 수 있다. 다른 비응고인자 혈우병 약물에서 이 약으로 전환하는 동안 응고인자 농축제제를 통한 지혈이 필요할 수 있다. 돌발성 출혈사례 치료에 이 약을

Question 3

하임파지프리필드펜주150mg/mL(마스타시맙) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

1) 이 약의 주성분 또는 첨가제에 과민성이 있는 환자
1) 임상시험
표 1의 안전성 자료는 3상 안전성 및 유효성 시험(BASIS)과 공개라벨 연장(open-label extension, OLE)시험의 통합자료에 기반한다. BASIS 시험은 응고인자 투여 요법과 이 약 예방요법을 비교하기 위해, 억제인자가 없는 12세 - 75세 미만의 중증(응고인자 활성도 <1%) A형 또는 B형 혈우병 소아 및 성인환자를 대상으로 실시되었다(11. 전문가를 위한 정보, 3) 임상시험 참조). 12개월간의 BASIS 활성 치료단계 자료는 억제인자가 없는 A형 또는 B형 혈우병 남성환자 116명을 대상으로 이 약을 주 1회 투여한 결과를 반영한다. 환자 중 97명(83.6%)은 성인(18세 이상)이었고 19명(16.4%)은 소아(12세 이상 - 18세 미만)이었다. 12개월의 투여기간을 완료한 116명의 환자 중 총 87명이 이후 OLE 시험에 등록되었다. 노출기간의 중앙값은 518.5일(범위: 28 - 847일)이었다.
이 약 투여 환자 중 10% 이상에서 보고된 가장 빈번한 이상반응은 주사부위 반응이었다.
표 1. 억제인자가 없는 A형 또는 B형 혈우병 12세 이상 환자(N= 116)에서 이 약 권장용량 투여 시 보고된 이상반응
기관계 매우 흔하게 (≥ 1/10) 흔하게 (≥ 1/100 - <1/10) 흔하지 않게 (≥ 1/1000 - <1/100) 신경계 두통 혈관 혈전증 2) 피부 및 피하 조직 소양증, 발진 전신 및 투여부위 주사부위 반응 1) 1) 주사부위 반응에는 주사부위 소양증, 주사부위 홍반, 주사부위 종창, 주사부위 멍, 주사부위 경화, 주사부위 통증, 주사부위 혈종, 주사부위 부종이 포함된다. 2) 공개라벨 연장시험에서 데이터 마감 후 보고된 이상반응
<혈전색전증 사례>
이 약 임상시험에서 두 건의 정맥혈전증 사례가 보고되었다. 공개라벨 연장시험에서 1명(0.9%; 1/116)의 A형 혈우병 환자가 약 3년 동안 이 약에 노출된 후 심부정맥혈전증의 발생으로

Question 4

하임파지프리필드펜주150mg/mL(마스타시맙)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 임상 약리학
(1) 작용 기전
마스타시맙은 조직인자 경로 억제제(Tissue factor pathway inhibitor, TFPI)의 Kunitz 도메인 2(K2)에 대한 사람 단일클론 IgG1 항체이다. 조직인자 경로 억제제(TFPI)는 외인성 응고 연쇄작용의 주된 억제제로, Kunitz 도메인 2(K2)를 통해 활성 제10인자(FXa) 활성부위에 결합하여 억제한다.
마스타시맙은 조직인자 경로 억제제(TFPI)의 기능을 중화하여 외인성 응고 경로를 향상시키고 활성 제10인자(FXa)를 증가시켜 트롬빈 생성을 촉진한다. 이를 통해 내인성 응고 경로의 결핍을 우회하여 지혈을 촉진한다.
(2) 약력학
항 조직인자 경로 억제제(TFPI) 기전과 마찬가지로, 혈우병 환자에 이 약 투여는 총 조직인자 경로 억제제(TFPI)(유리 TFPI + 마스타시맙 결합 TFPI)를 증가시키고 프로트롬빈 단편 1+2, 피크 트롬빈 및 D-이합체 같은 트롬빈 생성의 하위경로 생체 표지자를 증가시킨다. 이러한 변화는 투여중단 후 가역적이었다. 이 약 요법은 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 및 프로트롬빈 시간(PT)을 포함한 표준응고 측정에서 유의미한 변화를 나타내지 않는다.
(3) 면역원성
BASIS 시험의 12개월 활성치료 단계 동안 항 약물 항체(Anti-Drug Antibody, ADA) 평가가 가능한 이 약 투여 환자 116명 중 23명(19.8%)에서 ADA가 발생했다. ADA는 ADA 양성 환자의 61%(14/23)에서 일시적이었고 39%(9/23)에서 지속되었으며, 이는 대부분의 환자에서 일시적인 ADA 양상을 나타냈다. 시험종료 시점까지 22/23명(95.7%)의 환자에서 ADA 역가가 감소되었다. 시험기간 동안 마스타시맙을 투여한 환자 중 6/116명(5.2%)에서 중화항체(NAbs)가 발생했다. 중화항체는 모든 환자에서 일시적이었고, 시험종료 시점에 중화항체 양성인 환자는 없었다. 투여기간 동안 ADA가 발생하지 않았던 환자에 비해 마스타시맙을 투여

약품명	하임파지프리필드펜주150mg/mL(마스타시맙)
제조사	한국화이자제약(주)
주성분	[M286147]마스타시맙
전문/일반	전문의약품
약효분류	신약
허가일자	20260204

하임파지프리필드펜주150mg/mL(마스타시맙)

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