Question 1

람제데주10밀리그램(벨마나제알파)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

알파-만노사이드축적증 환자의 비-중추신경계 증상치료를 위한 효소 대체 요법

Question 2

람제데주10밀리그램(벨마나제알파)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 알파-만노사이드축적증 또는 다른 선천성 대사질환 환자 치료 경험이 있는 의사의 감독하에 투여하여야 한다. 이 약을 투여하는 동안 치료 효과를 정기적으로 평가하고, 유익성이 명확하게 관찰되지 않는 경우 투여 중단을 고려한다.
이 약을 투여하기 전에 과민반응 및 주입 관련 반응의 발생 위험을 줄이기 위하여 항히스타민제, 해열제 및/또는 코르티코스테로이드로 전처치를 할 수 있다(‘1. 경고’ 항 참조).
이 약의 권장 용량은 체중 kg당 1mg으로 매주 1회 정맥 투여 한다. 총투여 용량은 치료 시점의 실제 체중을 기준으로 결정한다. 단백질 부하를 조절하기 위해 50kg 미만 환자는 최소 60분 이상 투여해야 하고, 50kg 이상 환자는 최대 25mL/hr 이하의 주입 속도로 투여해야 한다.
환자 당 투여 용량(mg)과 부피(mL)는 다음과 같이 계산한다.
사용할 바이알 개수는 환자의 개별 체중과 권장 용량(1mg/kg)을 기준으로 계산한다. 각 바이알은 5mL 주사용수로 재구성한다. 재구성한 이 약의 농도는 2mg/mL이다. 재구성한 용액 중 권장 용량에 해당하는 부피만을 투여한다.
- 환자 체중(kg) × 용량 (mg/kg) = 1회 투여량(mg).
- 1회 투여량(mg) ÷ 10mg/1바이알 = 재구성할 바이알 수
계산된 바이알 수가 정수가 아닐 경우 올림한다.
※ 예시(44kg 환자)
- 환자 체중(44kg) x 용량(1mg/kg) = 1회 투여량(44mg)
- 1회 투여량(44mg) ÷ 10mg/1바이알 = 4.4바이알
즉 5바이알(총 25mL)을 재구성한다.
- 재구성한 용액(25mL) 중 22mL(44mg에 해당하는 부피)만 투여한다.
이 약의 투여를 놓친 경우, 투여 예정일로부터 3일 이내라면 이를 인지한 후 가능한 한 빨리 이 약을 투여한다(투여 예정일 ± 3일 이내). 만약 투여를 놓친 지 3일을 초과한 경우에는, 놓친 용량은 건너뛰고 다음 투여 일정에 투여하여야 한다.
자세한 지침은 ‘11. 적용상의 주의’ 항을 참조한다.
이 약의 치료

Question 3

람제데주10밀리그램(벨마나제알파) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

1) 아나필락시스를 포함한 과민반응
이 약을 투여한 환자에서 아나필락시스를 포함한 과민반응이 보고된 바 있다. 임상시험에서 19명(50%)(성인 5명, 소아 14명)이 과민반응을 경험하였으며, 2명(5%)(성인 1명, 소아 1명)은 아나필락시스를 경험하였고, 소아 3명(8%)은 치료가 필요한 중증 과민반응을 경험하였다(‘3. 이상사례’항 참조).
이 약을 투여하기 전에 항히스타민제, 해열제 또는 코르티코스테로이드 전처치를 고려한다. 이 약을 투여할 때 심폐소생술 장비를 포함한 적절한 처치 수단을 바로 사용할 수 있도록 준비하여야 한다.
중증 과민반응(예, 아나필락시스)이 발생하면 즉시 투여를 중단하고 적절한 치료를 시작하여야 한다. 중증 과민반응(아나필락시스 포함) 발생 후에는 재투여에 대한 위험과 편익을 검토하여야 한다. 재투여를 결정한 경우, 주입에 대한 환자의 내약성을 확보하여야 한다. 주입 속도를 줄이거나 탈감작 요법을 고려할 수 있다. 환자가 내약성을 보이면 기존 주입 속도에 도달하도록 속도를 높이는 것도 고려할 수 있다.
경증 또는 중등증 과민반응이 발생하면 주입을 일시적으로 중단하거나 주입 속도를 늦출 것을 고려하여야 한다(용법·용량‘3) 과민반응 또는 주입 관련 반응으로 인한 용법·용량 조절’항 참조).
2) 주입 관련 반응
이 약을 투여한 환자에서 주입 관련 반응이 보고된 바 있다. 임상시험에서 19명(50%)(성인 3명, 소아 16명)이 주입 관련 반응을 경험하였다. 19명 중 5명(전체 환자의 13%)은 전처치가 필요하였고, 1명은 재발성 주입 관련 반응으로 인해 치료를 중단하였다(‘3. 이상사례’항 참조).
이 약을 투여하기 전에 주입 관련 반응 발생 위험을 줄이기 위해 항히스타민제, 해열제 또는 코르티코스테로이드 전처치를 고려한다. 그러나 전처치한 환자에게도 여전히 주입 관련 반응이 발생할 수 있다.
중증 주입 관련 반응이 발생하면 즉시 투여를 중단하고 적절한 치료를 시작하여야 한다. 중증 주입 관련 반응 발생 후에는 이 약의 재투여에

Question 4

람제데주10밀리그램(벨마나제알파)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
이 약의 유효성분인 벨마나제알파는 재조합 인간 알파-만노사이드 분해효소로서 리소좀에서 만노스를 포함하는 올리고당의 분해를 촉매하는 효소이다. 이 단량체 단백질의 아미노산 서열은 자연 발생하는 인간 효소인 알파-만노사이드 분해효소와 동일하다. 이 약은 알파-만노사이드축적증 환자에서 만노스 고함유 올리고당의 축적을 감소시키기 위해 알파-만노사이드 분해효소를 외부에서 공급하는 효소 대체 요법이다.
2) 약동학적 정보
이 약의 약동학적 특성은 18세 이상 알파-만노사이드축적증 환자를 대상으로 평가하였다.
흡수
이 약 1mg/kg을 주 1회 주입한 후 항정 상태에서의 평균 최대 혈장 농도는 약 7.9μg/mL였으며, 투여 시작 후 1.8 시간에 해당 농도에 도달했다.
분포
이 약의 평균 분포용적은 0.28L/kg이고, 평균 청소율은 5.7mL/h/kg이다.
생체 내 변환
이 약은 재조합 인간 효소이기 때문에 작은 펩타이드 및 아미노산으로 분해될 것으로 예상된다.
소실
주입 종료 후, 벨마나제알파 혈장 농도는 투여 후 시간 경과에 따라 초기 단계와 이후 단계의 두 단계(biphasic)로 감소했으며, 평균 최종 소실 반감기는 약 33.6시간이었다.
선형/비선형
벨마나제알파 0.8-3.2mg/kg(25-100U/kg에 해당) 용량 범위에서 C max 는 용량에 비례하였고, AUC inf 는 용량 비례보다 약간 더 크게 증가하였다.
특수 모집단
성별
임상시험에서 이 약의 약동학적 특성은 성별에 따른 임상적으로 유의한 차이가 없었다.
신장애 및 간장애
이 약은 단백질 분해 경로를 통해 제거될 것으로 예상되며, 이 약의 신장에서의 제거는 중요하지 않은 기전으로 간주된다. 따라서 간장애 및 신장애는 이 약의 약동학에 영향을 미치지 않을 것으로 예상된다.
소아 모집단
6세-17세 소아 환자에게 이 약 1mg/kg을 주 1회 주입 후 항정 상태에서의 평균 C max 와 AUC 0-t 는 각각 6.6μg/mL, 109.8μg·h/mL이다. 3세-6세 미만 소아 환자

약품명	람제데주10밀리그램(벨마나제알파)
제조사	광동제약(주)
주성분	[M286032]벨마나제알파
전문/일반	전문의약품
허가일자	20260112

람제데주10밀리그램(벨마나제알파)

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