Question 1

알투비오주[에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)]은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

이 약은 소아 및 성인 혈우병 A형 환자(선천성 VIII 인자 결핍)에서 다음의 경우에 사용한다.
- 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법 (Routine prophylaxis)
- 출혈 시 보충 요법(on-demand) 및 출혈 억제
- 수술 전후 출혈의 관리
이 약은 폰 빌레브란트 (von Willebrand disease) 치료에는 사용하지 않는다.

Question 2

알투비오주[에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)]은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 재구성한 후 정맥주사용으로만 사용한다.
이 약은 A형 혈우병에 대한 치료경험이 있는 의사의 감독 하에 치료를 개시하여야 한다.
&#x2022; 이 약 각 바이알 라벨에 국제단위(IU)로 표시된 재조합 VIII 인자 역가가 명시되어 있다. 1 IU는 정상 사람 혈장 1 mL에 포함된 VIII 인자 활성에 해당한다.
&#x2022; 이 약의 용량 및 투여 기간은 VIII 인자의 결핍 정도, 출혈 부위 및 범위, 환자의 임상적 상태에 따라 결정한다. 생명을 위협하는 출혈의 경우 보충요법에 대한 주의깊은 모니터링이 필요하다.
&#x2022; 역가는 1단계 응고분석법(one-stage clotting assay)을 사용하여 결정한다. 검증된 1단계 응고분석법을 사용하여 VIII 인자 활성을 측정하는 것을 권장한다. (‘4. 일반적 주의’ 항 참조)
이 약 1 IU는 체중 Kg당 VIII인자의 혈중 활성도를 2% (IU/dL)까지 증가시킬 것으로 예상한다. 50 IU/kg 투여시 IU/dL (또는 정상 %)로 표현되는 VIII 인자 활성의 예상증가치는 다음과 같이 계산한다.
VIII 인자의 예상 증가치 (IU/dL 또는 정상 %) = 50 IU/kg x 2(IU/kg당 IU/dL)
특정 목표 VIII 인자 활성도를 달성하기 위한 용량은 다음의 식을 사용하여 계산한다:
투여량(IU) = 체중(kg) x 필요한 VIII 인자 증가치(IU/dL 또는 정상 %) x 0.5(IU/dL당 IU/kg)
성인 및 소아에서의 일상적 예방을 위한 권장 투여량은 50 IU/kg을 주 1회 투여한다.
이 약의 용량 및 투여빈도는 환자의 임상적 상태에 따라 결정한다. 출혈 시 보충 요법 및 출혈 억제를 위한 이 약의 투여는 표 1과 같다.
표 1. 보충 요법 및 출혈 에피소드 억제를 위한 투여량
출혈 유형 권장 용량 추가 정보 경증 및 중등증 예: 합병증이 없는 관절 출혈, 경미한 근육 출혈, 점막 또는 피하 출혈 50 IU/kg 단회 투여 예방요법 투여 후 2~3일 이내에 발생하는

Question 3

알투비오주[에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)] 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

이 약 및 이 약 성분에 대해 아나필락시스를 포함한 중증 과민반응을 보인 환자
1) 과민반응
아나필락시스를 포함한 알레르기성 과민반응은 혈액 인자의 대체 치료법에서 나타날 수 있다. 이 약에서 과민반응이 보고되었다. 아나필락시스로 진행될 수 있는 과민반응의 징후(두드러기, 호흡 곤란, 가슴 답답함, 천명, 저혈압 및 가려움증 등)에 대해 환자에게 알린다. 이 약으로 치료받는 환자에서 과민반응 증상이 발생하는 경우, 이 약 사용 중단을 권고하고 즉각적인 응급 치료를 받도록 조치해야 한다.
2) 중화 항체(억제인자)
이 약 투여 후 이 약에 대한 중화 항체(억제인자)가 형성될 수 있다. A형 혈우병의 치료 시 혈액 인자 대체 치료법에서 중화항체 형성이 보고되었다. 이 약을 사용하는 환자는 모두 적절한 임상적 관찰 및 실험실 검사를 통해 VIII 인자 중화항체 (억제인자) 발생에 대해 모니터링해야 한다. 환자의 혈장 VIII 인자 수치가 예상대로 증가하지 않거나 이 약 투여 후 출혈이 조절되지 않는 경우, 억제인자(중화 항체)의 존재여부를 검사해야 한다(‘4. 일반적 주의 1) 실험실적 검사 모니터링’ 항 참조).
3) 심혈관 위험
기존 심혈관 위험인자가 있는 혈우병 환자에서 VIII 인자 대체요법은 심혈관 위험을 증가시킬 수 있다.
1) 임상시험
이 약의 안전성은 일상적 예방요법, 출혈 에피소드의 보충 요법 또는 수술 전후 관리를 위해 이 약을 1회 이상 투여 받은 중증 A형 혈우병(내인성 VIII 인자 활성이 1% 미만)이 있는 이전에 치료받은 환자(previously treated patients, PTP)를 대상으로 진행 중인 임상시험 1건과 완료된 임상시험 2건에서 총 479.4 시험대상자-년 동안 모니터링되었다. 3상 임상시험에 참여한 277명의 시험대상자 중 성인(18세 이상)은 161명 (58.2%), 청소년(12세~18세 미만)은 37명(13.4%), 12세 미만 소아는 79명(28.5%)이었다. 249명(89.9%)의 시험대상자가 최소 50일의 노

Question 4

알투비오주[에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)]은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
(1) 약력학
혈우병 A형은 기능적 응고 VIII 인자 결핍을 특징으로 하는 출혈 장애로, 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 기반 1단계 응고분석법 (one-stage clotting assay)에서 응고 시간 연장을 초래한다. 이 약 투여는 혈장 내 VIII 인자 수치를 증가시켜 혈우병 A형 환자의 응고 결손을 일시적으로 교정한다.
(2) 작용 기전
이 약(에파네스옥토코그 알파) 또는 재조합 응고 VIII 인자 Fc-폰 빌레브란트 인자-XTEN 융합 단백질(rFVIIIFc-VWF-XTEN)은 효과적인 지혈에 필요한 결핍된 응고 VIII 인자를 일시적으로 대체하는 재조합 융합 단백질이다. 에파네스옥토코그 알파는 다른 표준 반감기 VIII 인자 분자에 비해 약 4배 더 긴 반감기를 보였고, 연장 반감기 VIII 인자 분자에 비해 약 2.5~3배 더 긴 반감기를 보였다.
(3) 반감기 연장 기전
에파네스옥토코그 알파는 VIII 인자-VWF 상호작용에 의해 제한된 반감기를 극복하기 위해 내인성 VWF와 독립적으로 작용하도록 설계된 VIII 인자 단백질이다. VWF의 D’D3 영역은 VIII 인자와 상호작용하는 영역이다. VWF의 D’D3 도메인을 rFVIII-Fc 융합 단백질에 추가하면 VIII 인자에 대한 보호 및 안정성을 제공하고 내인성 VWF와의 VIII 인자 상호작용을 방지하여, VWF 제거에 의해 제한되는 VIII 인자 반감기를 극복한다. 인간 면역글로불린 G1(IgG1)의 Fc 부위는 신생아 Fc 수용체(FcRn)에 결합한다. FcRn은 면역글로불린을 순환계로 다시 재사용하여 융합 단백질의 혈장 반감기를 연장함으로써 면역글로불린의 리소좀 분해를 지연시키는 자연 발생 경로의 일부이다. 이 약에는 2개의 XTEN 폴리펩타이드가 포함되어 있으며, 이는 융합 단백질의 반감기를 연장한다. 이 약에서 천연 VIII 인자 B 도메인(5개의 아미노산 제외)은 VIII 인자 N745와 E1649 아미노산 잔기 사이에 삽입된 제1 XTEN 폴리

약품명	알투비오주[에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)]
제조사	(주)사노피-아벤티스코리아
주성분	[M285972]에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)\|[M285972]에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)\|[M285972]에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)\|[M285972]에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)\|[M285972]에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)\|[M285972]에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)
전문/일반	전문의약품
허가일자	20251223

알투비오주[에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)]

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