Question 1

암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 (1단계 또는 2단계 다발신경병증이 있는 성인 환자)
정상형(wild type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자의 심혈관계 사망, 심혈관계 관련 입원 및 심부전으로 인한 긴급 내원의 감소

Question 2

암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 아밀로이드증 관리에 대해 잘 알고 있는 의사의 감독 하에 치료를 해야 한다. 장애의 축적을 방지하기 위해 질병 과정에서 가능한 한 조기에 치료를 시작해야 한다.
1) 용량
이 약의 권장 용량은 25밀리그램을 매 3개월에 1회 피하주사한다.
이 약으로 치료를 받는 환자에게 1일 권장섭취량의 비타민 A의 보충이 권장되나, 권장용량을 초과하지 않는다. (사용상의주의사항, 1.경고 참조)
3단계 다발신경병증으로 진행된 환자의 치료를 계속할지에 대한 결정은 전반적인 유익성과 위해성 평가를 바탕으로 의사의 판단에 따라 이루어져야 한다.
투여를 놓친 경우
투여를 놓친 경우, 이 약을 가능한 빨리 투여해야 한다. 이후 가장 최근의 투여일로부터 매 3개월에 투여를 재개해야 한다.
고령자
65세 이상 환자에서는 용량 조절은 필요하지 않다.
간장애
경증(총 빌리루빈 ≤ 1 x 정상 상한(ULN) 및 아스파테이트 아미노전이효소(AST) > 1 x ULN 또는 AST 값에 관계없이 총 빌리루빈 > 1.0~1.5 x ULN) 또는 중등도(AST 값에 관계없이 총 빌리루빈 > 1.5~3 × ULN) 간장애 환자에서는 용량 조절이 필요하지 않다. 이 약은 중증의 간장애 환자, 간 이식 환자를 대상으로 연구된 적이 없다.
신장애
경증 또는 중등도의 신장애(추정 사구체여과율[eGFR] ≥ 30 ~ < 90 mL/min/1.73 m 2 ) 환자에게는 용량 조절이 필요하지 않다. 이 약은 중증 신장애 또는 말기 신장 질환 환자를 대상으로 연구된 적이 없다.
2) 투여 방법
이 약은 피하로만 투여되어야 한다.
피하 주사는 복부, 대퇴부, 상완 중 한 곳에 투여해야 한다. 이 약은 흉터 조직이나 붉어지거나 염증이 있거나 부어오른 부위에 주사해서는 안 된다.
복부에 주사하는 경우에는 배꼽 주변을 피해야 한다. (사용상의주의사항, 10. 적용상의 주의 참조)

Question 3

암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

비타민 A 결핍
이 약은 혈청 트랜스티레틴(TTR) 단백질을 감소시켜 혈청 비타민 A(레티놀) 수치를 감소시킨다. 비타민 A 결핍으로 인한 안구 증상이나 징후는 이 약으로 치료를 시작하기 전에 평가되어야 한다.
이 약을 투여받는 환자는 비타민 A 결핍으로 인한 안구 증상의 잠재적 위험을 줄이기 위해 1일 권장섭취량의 비타민 A를 경구 복용해야 한다. 환자에게 야간 시력 감소 또는 야맹증, 지속적인 안구 건조, 안구 염증, 각막 염증 또는 궤양, 각막 비후 또는 각막 천공을 포함하여 비타민 A 결핍을 암시하는 안구 증상이 나타나는 경우 안과적 평가가 권장된다.
임신 첫 60일 동안 비타민 A 수치가 너무 높거나 너무 낮으면 태아 기형의 위험이 증가할 수 있다. 따라서 이 약을 사용하기 전에 임신을 배제해야 하며, 가임기 여성은 효과적인 피임법을 실시해야 한다. 여성이 임신을 계획하는 경우, 이 약과 비타민 A 영양제를 중단해야 하며, 혈청 비타민 A 수치를 모니터링하여 임신을 시도하기 전에 정상으로 돌아오도록 해야 한다. 혈청 비타민 A 수치는 이 약을 마지막으로 투여한 후 12개월 이상 감소된 상태로 유지될 수 있다.
계획되지 않은 임신의 경우, 이 약을 중단해야 한다. 계획되지 않은 임신의 첫 번째 분기 동안 비타민 A 보충을 계속할지 또는 중단해야 하는지에 권장 사항은 제공될 수 없다. 비타민 A 보충을 계속하는 경우, 더 높은 용량을 뒷받침하는 데이터가 부족하므로 일일 복용량은 1일 권장섭취량을 초과해서는 안 된다. 그 후, 혈청 비타민 A 수치가 아직 정상으로 돌아오지 않은 경우, 임신 3분기에 비타민 A 결핍 위험이 증가하므로, 임신 2분기와 3분기에 1일 권장섭취량의 비타민 A 복용을 재개해야 한다.
임부가 이 약을 계속 복용하는 경우 임신 중 비타민 A 섭취가 비타민 A 결핍을 예방하기에 충분한 지는 알려져 있지 않다. 그러나 임신 중에 비타민 A 보충을 1일 권장섭취량 이상으로 늘리면 이 약의 작용 기전으로 인해 혈장 레티놀 수치가 보정될 가능성

Question 4

암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

12. 전문가를 위한 정보
1) 약리작용
작용 기전
이 약은 변이 및/또는 정상형 트랜스티레틴(TTR) 메신저 RNA(mRNA)를 특이적으로 표적으로 하는 화학적으로 안정화된 이중 가닥 소형 간섭 리보핵산(siRNA)인 부트리시란을 함유하고 있으며, 3개의 N-아세틸갈락토사민(GalNAc) 잔기를 포함하는 리간드에 공유결합하여 간세포에 siRNA 전달이 가능하도록 한다.
RNA 간섭(RNAi)이라는 자연적인 과정을 통해, 이 약은 간에서 TTR mRNA의 촉매적 분해를 유발하여 변이 및 정상형 아밀로이드 생성 TTR 단백질의 혈청 수준을 감소시키며, 그에 따라 조직 내 TTR 아밀로이드 침착이 감소된다.
약력학적 효과
HELIOS-A 연구에서, 평균 혈청 TTR은 22일차부터 빠르게 감소했으며, 6주차까지 거의 항정 상태에 가까운 평균 73%의 TTR 감소율을 보였다. 3개월마다 1회 25mg을 반복 투여한 경우 치료 9개월 및 18개월 후 혈청 TTR의 평균 감소는 각각 83%와 88%였다. 유전자형(V30M 또는 비-V30M), 이전 TTR 안정화제 사용, 체중, 성별, 연령 또는 인종에 관계없이 유사한 TTR 감소가 관찰되었다.
HELIOS-B 연구에서, 혈청 TTR 감소 프로파일은 HELIOS-A 연구에서 관찰된 것과 일치했으며, 연구가 진행된 모든 하위군(연령, 성별, 인종, 체중, 항약물 항체 [ADA] 상태, ATTR 질병 유형 [정상형 또는 유전성], NYHA 기능분류 등급, 베이스라인 타파미디스 사용 여부)에서 유사하였다.
혈청 TTR은 혈액 내 비타민 A의 주요 운반체인 레티놀 결합 단백질 4의 운반체이다. HELIOS-A 연구에서, 이 약의 혈청 비타민 A 수치 감소율은 평균 항정 상태 최고치와 최저치에서 각각 70%와 63%였다(1. 경고 참조). HELIOS-B에서, 혈청 비타민 A 감소는 HELIOS-A에서 관찰된 것과 일치하였다.
HELIOS-B 연구에서, 심부전과 관련된 심장 생체표지자인 NT-proBNP와 트로포닌 I는 전체 모집

약품명	암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)
제조사	메디슨파마코리아주식회사
주성분	[M285035]부트리시란나트륨
전문/일반	전문의약품
약효분류	신경계
약효분류(ATC)	N07XX18
허가일자	20241115

암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)

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