Question 1

헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료

Question 2

헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

치료는 혈우병 및/또는 출혈 장애 치료 경험이 있는 의사의 감독 하에 시작 한다. 주입 관련 반응의 치료를 위해 인력 및 장비가 즉시 이용 가능한 장소에서 이 약을 투여한다.
이 약은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 것이 확인된 환자에게만 투여한다. 혈액응고 제9인자 억제인자에 대한 시험 결과가 양성인 경우, 약 2주 이내에 재시험을 실시한다. 최초 검사 및 재검사 결과가 모두 양성인 경우에는 이 약을 투여하지 않는다.
이 약을 투여하기 전에 간 건강에 대한 기준선 검사 및 기존 항-AAV5 중화항체 역가 평가를 수행한다.
투여 용량
이 약의 권장 용량은 체중 kg 당 2 x 10 13 genome copies (gc)(2 mL)이며 1회만 투여할 수 있다.
투여 방법
이 약은 주사용 염화나트륨 9 mg/mL(0.9%) 용액으로 필요한 투여량을 희석한 후 단회 정맥 점적 주입 한다. 이 약은 급속 정맥 주입(intravenous push 또는 bolus)해서는 안 된다.
투여 전 제품 희석에 대한 방법은 ‘8. 적용상의 주의’를 참조한다.
주입 속도
희석액은 일정한 주입 속도로 투여한다(시간당 500 mL(분당 8 mL)).
- 투여 중 주입 반응이 발생할 경우, 환자의 내약성을 확보하기 위해 주입 속도를 늦추거나 중단한다. 주입을 중단한 경우, 주입 반응이 해결되면 더 느린 속도로 주입을 다시 시작할 수 있다.
- 주입 속도를 줄였거나 주입을 중단했다가 다시 시작하는 경우, 희석액의 유효 기간(조제 후 24시간) 이내에 주입한다(‘8. 적용상의 주의’ 참조).
이 약의 조제, 취급, 사고 노출 시 취해야 할 조치 및 폐기에 대한 자세한 지침은 ‘8. 적용상의 주의’ 및 ‘9. 보관 및 취급상의 주의사항’을 참조한다.&#x2003;

Question 3

헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

- 이 약 및 이 약의 구성성분에 과민반응이 있는 환자
- 급성 또는 조절되지 않는 만성 활성 감염 환자
- 알려진 진행성 간 섬유증 또는 간경변증 환자
이 약 투여 전에 환자의 기존 항-AAV5 중화항체의 역가를 평가한다.
측정 범위를 확장한 항-AAV5 중화항체의 분석법에 따라 1:898 역가(이전 임상 연구 시 분석법 기준으로 1:678 역가에 해당)를 초과하는 경우에는 도입 유전자의 발현을 저해할 수 있어 이 약의 효능이 감소될 수 있다.
항-AAV5 중화항체가 측정 범위를 확장한 항-AAV5 중화항체의 분석법에 따라 1:898 역가(임상 연구 시 분석법 기준으로 1:678 역가에 해당)를 초과하는 환자에 대한 자료는 제한적이다. 이 약의 임상시험에서 기존 항-AAV5 중화항체 역가가 1:3,212(임상 연구 시 분석법, 측정 범위를 확장한 항-AAV5 중화항체 분석법 기준으로 1:4,417 역가에 해당)인 1명의 환자에서 혈액응고 제9인자(이하 ‘제9인자’)의 발현이 관찰되지 않았으며 외인성 제9인자 예방요법이 필요했다.
이 약의 임상시험에서, 항-AAV5 중화항체의 역가가 최대 1:678(임상 연구 시 분석법, 측정 범위를 확장한 항-AAV5 중화항체 분석법 기준으로 1:898 역가에 해당)이었던 환자군을 항-AAV5 중화항체가 없었던 환자군과 비교 시, 제9인자 활성도의 평균값은 같은 범위 내에 있었으나 그 수치는 더 낮았다.
하지만, 검출 가능한 기존 항-AAV5 중화항체의 유무와 관계없이, 두 환자군 모두 이 약의 투여 후에는 제9인자 표준 예방 요법에 비해 개선된 출혈 억제 효과를 나타냈다.
1) 안전성 프로파일 요약
이 약에 대한 임상 시험에서 가장 자주 보고된 약물 이상 반응(ADR)은 두통(매우 흔하게, 환자의 31.6%), 알라닌 아미노 전이 효소(ALT) 상승(매우 흔하게, 환자의 22.8%), 아스파르트산 아미노 전이 효소(AST) 상승(매우 흔하게, 환자의 17.5%) 및 인플루엔자 유사 질병(매우 흔하게; 환자의 14%)이었다.

Question 4

헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
이 약은 B형 혈우병의 근본 원인을 해결하기 위해 인간 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입하도록 설계된 유전자치료제이다.
이 약은 간 특이적 LP1 프로모터의 제어 하에, 비복제 재조합 아데노-연관 바이러스 혈청형 5(AAV serotype 5)에 인간 제9 인자의 Padua 변종(hFIXco-Padua)의 코돈을 최적화한 DNA 서열이 포함되어 있다.
단회 정맥 투여 후, 이 약의 벡터 DNA는 대부분 에피솜 형태로 존재하며 간 세포를 우선적으로 표적 한다. 형질도입 후, 이 약은 제9인자-Padua 단백질의 간 특이적 발현을 장기간 유도하여 B형 혈우병 환자의 순환 제9인자 응고 활성 결핍을 부분적 또는 완전히 개선한다.
2) 약동학적 정보
이 약을 단회 투여 후 1단계 응고시간 분석법(aPTT 기반)으로 측정 시, 임상적으로 유의한 제9인자 활성 증가가 관찰되었다([표 5] 참조). 제9인자 활성을 발색 분석법으로 측정 시, 투여 후 6 ~ 24개월의 제9인자 활성 평균은 1단계 응고시간 분석법 대비 0.408 ~ 0.547의 비율로 더 낮게 나타났다.
표 5. 6, 12, 18, 24개월의 오염되지 않은 제9인자 활성(모든 분석 대상자군(FAS: Full Analysis Set), 1단계 응고시간 분석법(aPTT 기반))
 기준선 1 (N=54) 2 투여 후 6개월 (N=51) 2 투여 후 12개월 (N=50) 2 투여 후 18개월 (N=50) 2 투여 후 24개월 5 (N=50) 2 평균 % (표준편차) 1.19 (0.39) 38.95 (18.72) 41.48 (21.71) 36.90 (21.40) 36.66 (18.96) 중간값 % (최소, 최대) 1.0 (1.0, 2.0) 37.30 (8.2, 97.1) 39.90 (5.9, 113.0) 33.55 (4.5, 122.9) 33.85 (4.7, 99.2) 기준선에서 변경의 최소 제곱평균 (표준오차) 3 95% 신뢰구간 단측 p-값 4 해당 없음 36.18 (2.432

약품명	헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)
제조사	씨에스엘코리아(유)
주성분	[M284875]에트라나코진데자파르보벡
전문/일반	전문의약품
허가일자	20240913

헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)

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