Question 1

젠포자임주(올리푸다제알파)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

소아 및 성인 환자에서 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍(ASMD)의 비-중추신경계(non-CNS) 증상 치료를 위한 효소 대체 요법

Question 2

젠포자임주(올리푸다제알파)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 ASMD 또는 다른 선천성 대사질환 환자 치료 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여하여야 한다.
이 약은 전신 과민반응과 같은 잠재적인 중대한 이상 반응을 처치할 수 있는 환경에서 투여하여야 한다.
이 약의 치료는 항상 용량 증량 요법을 통해 시작하고 유지 용량을 투여하여야 한다. 아래 투여를 놓친 경우를 참고한다.
과량 투여(10. 과량 투여시의 처치 항 참고)를 포함한 투여 오류를 방지하기 위해 용량 및 투여방법 및 투여용액의 조제에 대한 모든 지침을 따라야 한다.
① 용량
체내 축적된 스핑고미엘린의 빠른 대사로 인해 생성되는 전염증성 분해 산물이 주입 관련 반응 및/또는 일시적인 간 효소 상승을 유발할 수 있다. 이러한 이상반응 중 대부분은 단계적 용량 증량을 통해 최소화될 수 있다.
체질량지수(BMI)가 30 이하인 환자에서 이 약의 용량은 실제 체중에 기반한다. BMI가 30을 초과하는 환자는 BMI가 30 을 넘는 성인 및 소아 환자 항목을 참고하여 투여용량을 조절한다.
단계적 용량 증량기
성인에 대한 이 약의 권장 시작 용량은 0.1 mg/kg로, 표 1에 제시된 단계적 용량 증량 지침에 따라 용량을 증량한다.
표 1. 성인에서의 단계적 용량 증량 지침
만 18세 이상의 성인 환자 제1번째 투여 용량 (0번째 주 1일차) 0.1 mg/kg 제2번째 투여 용량 (2번째 주) 0.3 mg/kg 제3번째 투여 용량 (4번째 주) 0.3 mg/kg 제4번째 투여 용량 (6번째 주) 0.6 mg/kg 제5번째 투여 용량 (8번째 주) 0.6 mg/kg 제6번째 투여 용량 (10번째 주) 1 mg/kg 제7번째 투여 용량 (12번째 주) 2 mg/kg 제8번째 투여 용량 (14번째 주) 3 mg/kg (권장 유지 용량)
소아 환자에 대한 이 약의 권장 시작 용량은 0.03mg/kg로, 아래 표 2에 제시된 단계적 용량 증량 지침에 따라 용량을 증량한다.
표 2. 소아에서의 단계적 용량 증량 지침
만 18세 미만의 소아 환자 제1번째 투여 용량 (0번째

Question 3

젠포자임주(올리푸다제알파) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

1) 아나필락시스 반응을 포함한 중증 과민반응
이 약을 투여한 환자에서 아나필락시스를 비롯한 과민반응이 보고된 바 있다. 임상적 판단을 근거로 투여하는 동안, 그리고 투여가 완료된 후에도 일정 기간 동안 면밀히 환자를 관찰한다. 환자에게 과민증/아나필락시스의 잠재적인 증상을 알리고 증상이 나타나면 즉시 의사의 진찰을 받도록 지시한다. 아나필락시스 또는 중증 과민반응이 발생하는 경우 이 약의 투여를 즉각 중단해야 하며 적절한 의학적 처치를 개시해야 한다. 임상시험에서 아나필락시스를 겪었던 환자는 이 약에 따른 치료를 재개할 수 있도록 맞춤형 탈감작 요법(tailored desensitization)을 받았다. 아나필락시스 또는 중증 과민반응 이후 이 약을 다시 투여하기 위해서는 재투여의 위해성 및 유익성을 고려해야 한다(4. 일반적 주의 항 참고).
이 약 또는 이 약의 구성 성분에 과민반응(아나필락시스 반응)이 있는 환자
임상시험에서 보고된 약물이상반응의 빈도는 다음과 같이 정의하였다:
매우 흔하게(10% 이상); 흔하게(1% 이상 10% 미만); 흔하지 않게(0.1% 이상 1% 미만); 드물게(0.01% 이상 0.1% 미만); 매우 드물게(0.01% 미만), 알려지지 않음(이용가능한 자료로부터 추정할 수 없음)
1) 임상시험
안전성 프로파일의 요약
임상시험 4건(DFI13412, DFI12712/ASCEND, DFI13803/ASCEND-Peds, LTS13632)의 통합 안전성 분석에서는 이 약으로 3mg/kg의 용량까지 2주마다 치료를 받은 환자 총 60명(성인 환자 40명 및 소아 환자 20명)이 포함되었다.
성인 환자에서 노출 기간의 중앙값은 4.95년(범위: 0.4~9.6년)이고 소아 환자에서 노출 기간의 중앙값은 6.15년(범위: 4.3~8.2년)이었다.
중대한 이상반응은 성인 환자 1명(2.5%) 및 소아 환자 4명(20%)에서 보고되었다. 심근병증 병력이 있는 성인 환자에서 기외수축이 나타났다. 소아 환자에서 중대한 이상반응은 아나필락시스 반응

Question 4

젠포자임주(올리푸다제알파)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증(ASMD)은 스핑고미엘린 포스포디에스테라제 1(SMPD1) 유전자의 병원성 변이로 산성 스핑고미엘린분해효소(ASM)의 활성 감소에 기인하는 희귀하고 생명을 위협할 가능성이 있는 리소좀 축적 질환이다.
ASM은 스핑고미엘린을 세라마이드 및 포스포콜린으로 가수분해하는 효소이다. 이 효소의 결핍으로 인해 다양한 장기의 리소좀 내에 스핑고미엘린이 축적된다.
이 약은 재조합 인간 산성 스핑고미엘린분해효소로써, ASMD 환자의 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시키도록 ASM을 외부에서 공급해주는 효소 대체 요법이다.
이 약은 혈액-뇌 장벽을 통과하지 않으며, ASMD의 중추신경계 증상을 완화하지는 않을 것으로 예상된다.
ASMD 환자에서 이 약의 약력학적 활성을 평가하기 위해 세라마이드 및 리소-스핑고미엘린(탈아실화된 스핑고미엘린)을 사용하였다.
성인 및 소아 환자 모두를 대상으로 이 약을 반복 투여한 이후 혈장 세라마이드 농도는 주입 후 일시적인 증가를 나타냈으나 치료 기간 동안 혈장 세라마이드 농도는 서서히 감소하였다. DFI12712/ASCEND 시험에서 베이스라인 시부터 제52주까지 주입 전 혈장 세라마이드 농도의 최소 제곱(LS) 평균 백분율 변화(표준 오차, SE)는 이 약 치료군에 있어 -36.4%(5.3)였던 데 비해 위약군에 있어서는 -0.2%(5.6)였다. 소아 환자에서 LS평균 투여 전 혈장 세라마이드 농도는 52주간의 치료에 따라 베이스라인 대비 57%(SE: 5.1)만큼 감소하였다.
성인 및 소아 ASMD 환자의 혈장에서 리소-스핑고미엘린 농도는 상당히 높다. 이 약을 반복 투여한 후 혈장 리소-스핑고미엘린 농도는 유의하게 줄어들었으며, 이는 조직 내 스핑고미엘린이 감소하였음을 반영한다. DFI12712/ASCEND 시험에서 베이스라인부터 제52주까지 주입 전 혈장 리소-스핑고미엘린 농도의 LS 평균 백분율 변화(SE)는 이 약 치료군에 있어 -77.7%(3.9)였던 데 비해 위약군에 있어서는 -

약품명	젠포자임주(올리푸다제알파)
제조사	(주)사노피-아벤티스코리아
주성분	[M283932]올리푸다제알파
전문/일반	전문의약품
허가일자	20230725

젠포자임주(올리푸다제알파)

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