Question 1

넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법에 사용한다.

Question 2

넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 폼페병 또는 다른 선천성 대사질환 또는 신경근육질환 환자 치료 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여되어야 한다.
이 약의 권장용량은 체중 kg당 20mg으로 2주에 1회씩 정맥 내 투여한다.
영아발병형 폼페병(IOPD) 환자에서의 용량 조절:
체중 kg당 20mg으로 투여 받는 동안 심장, 호흡기, 및/또는 운동 기능의 개선 부족이나 불충분한 반응을 보이는 IOPD 환자의 경우, 안전성 우려 (예를 들어, 중증 과민반응, 아나필락시스반응, 또는 체액과부하 위험)가 없을 경우 2주에 1회 체중 kg당 40mg으로의 용량 증가를 고려해야 한다.
이 약의 40mg/kg 2주 1회 투여에 내약성이 없는 환자 (예를 들어, 중증 과민반응, 아나필락시스반응, 또는 체액과부하 위험)는 20mg/kg 2주 1회 용량으로의 감소를 고려한다.
알러지 반응을 예방하거나 줄이기 위하여 항히스타민제, 해열제 및/또는 코르티코스테로이드로 전처치를 할 수 있다.
주입속도는 환자 반응 및 편안함에 따라 결정하여 점차 증가하면서 투여되어야 한다. 초기 권장 주입 속도는 1 mg/kg/hour이다. 주입 관련 반응의 징후가 없을 경우 투여 후 매 30분마다 주입속도를 증가시킬 수 있으며 다음 표에 따른다. 주입 속도 증가 전, 각 주입단계의 마지막 시점에 활력징후를 확인한다.
주입 속도 증가 일정
 권장 용량 주입속도 (mg/kg/hour) 총 주입시간(h) 1단계 2단계 3단계 4단계 5단계 20 mg/kg 1 3 5 a 7 a - 4~5 40 mg/kg 4 단계 절차 1 3 5 7 - 7 5 단계 절차 b 1 3 6 8 10 b 5 
a 권장용량이 20 mg/kg이고 체중이 1.25-5 kg인 환자에서 최대 주입 속도는 4.8 mg/kg/hour를 적용할 수 있다.
b 권장용량이 40 mg/kg이고 체중이 1.25-5 kg인 환자에서 최대 주입 속도는 9.6 mg/kg/hour를 적용할 수 있다.
아나필락시스 또는 중증 과민 반응 또는 중증 주입 관련 반응이 발생하는 경우, 즉시

Question 3

넥스비아자임주(아발글루코시다제알파) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

1) 아나필락시스를 포함한 과민반응
아나필락시스 등의 과민반응이 이 약 투여환자에게 보고된 바 있다. (3. 약물이상반응 2)항 참조)
이 약을 투여하는 동안 특히 심장비대증 환자 및 호흡 기능이 현저히 저하된 환자를 위한 심폐소생술 장비 등의 적절한 의학적 지원 조치를 즉시 이용할 수 있어야 한다.
중증 과민반응이나 아나필락시스가 발생하는 경우, 즉시 이 약 투여를 중지하고 적절한 의학적 처치를 시작해야 한다. 아나필락시스 또는 중증 과민반응 후 이 약의 재투여는 위험 및 이익을 고려해야 한다. 일부 환자에서 권장 용량보다 낮은 용량을 더 느린 주입 속도로 재투여한 바 있다. 중증 과민 반응이 발생한 환자에서는 이 약에 대한 탈감작 절차를 고려할 수 있다. 재투여하기로 결정한 경우, 적절한 소생 조치가 가능한 상태에서 극도의 주의를 기울여야 한다. 환자가 주입에 대한 내약성을 보이면 허가된 용량까지 증량할 수 있다. 경증 또는 중등증 과민 반응이 발생하는 경우, 주입 속도를 늦추거나 주입을 일시적으로 중지할 수 있다.
2) 주입관련반응
임상시험에서 주입관련반응은 이 약 주입 도중 및/또는 주입 후 수 시간 이내에 어느 때든 발생한 것으로 보고되었으며 주입 속도가 빠를수록 발생 가능성이 더 높았다. (3. 약물이상반응 3)항 참조)
이 약 주입 시점에 급성 기저 질환이 있는 환자는 주입관련반응에 대한 위험이 더 높을 수 있다. 진행성 폼페병 환자는 심장 및 호흡 기능 손상이 발생할 수 있으며, 이 경우, 주입관련반응의 중증 합병증이 발생할 위험이 더 높아질 수 있다. 항히스타민제, 해열제 및/또는 코르티코스테로이드를 주입관련반응을 예방하거나 줄이기 위해 쓸 수 있다. 그러나, 주입관련반응은 전처치 후에도 여전히 나타날 수 있다.
중증 주입관련반응이 발생하는 경우, 즉시 이 약 투여를 중지하고 적절한 의학적 처치를 시작해야 한다. 중증 주입관련반응 이후 이 약의 재투여는 위험 및 이익을 고려해야 한다. 일부 환자에서 권장 용량보다 낮은 용량으로 더 느린 주입 속

Question 4

넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
아발글루코시다제 알파는 리소좀 효소인 산성 알파-글루코시다제 (Acid alpha-glucosidase, GAA)를 외부 공급원으로 공급하는, 재조합 인간 산성 알파-글루코시다제(rhGAA)이다. 알글루코시다제 알파를 변형시킨 것으로, 각각 2개의 말단 mannose-6-phosphate (bis-M6P) 부분을 포함하는 약 7개의 hexamannose 구조가 알글루코시다제 알파의 산화된 시알산 잔기에 결합되어 있다. 아발글루코시다제 알파는 알글루코시다제 알파에 비해 15배 더 많은 mannose-6-phosphate (M6P) 잔기를 가진다. GAA 분자의 탄수화물기와 세포 표면의 M6P 수용체가 결합되어 세포안으로 유입되며, 리소좀으로 운반되어 단백질 분해 과정을 거쳐 글리코겐을 분해하는 효소 활성이 증가한다.
2) 약동학적 정보
후기발병형 폼페병 (LOPD)
아발글루코시다제 알파의 약동학은 5~20 mg/kg으로 2주에 1회 아발글루코시다제 알파를 투여받은 16~78세의 LOPD 환자 75명에서 평가되었다.
영아발병형 폼페병 (IOPD)
아발글루코시다제 알파의 약동학은 1~12세의 환자 16명 (2주에 1회 20mg/kg 투여 6명, 40mg/kg 투여 10명)에서 평가되었다.
흡수
아발글루코시다제 알파의 노출은 LOPD 환자 5~20 mg/kg, IOPD 환자 20~40mg/kg에서 용량에 비례하여 증가하였다. 2 주 간격으로 투여 시 축적은 관찰되지 않았다. LOPD 환자에서 이 약 20 mg/kg을 2 주 간격으로 4시간 정맥 내 주입했을 때, 평균 Cmax와 평균 AUC 2W 은 각각 273&micro;g/mL (24%), 1220 &micro;g&#x2219;h/mL(29%) 였다. IOPD 환자에서 이 약 20 mg/kg을 2 주 간격으로 4시간 정맥 내 주입했을 때 평균 Cmax와 평균 AUC 2W 은 각각 175~189 &micro;g/mL, 805~923 &micro;g&#x2219;h/mL였다. 이 약 40 mg/kg

약품명	넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)
제조사	(주)사노피-아벤티스코리아
주성분	[M283202]아발글루코시다제알파
전문/일반	전문의약품
약효분류	소화기관 및 대사소화를 돕거나 위장 증상을 다스리는 데 쓰이는 계열입니다.
약효분류(ATC)	A16AB22
허가일자	20230329
국내 수입실적	2024년 $10,027,400식약처 의약품 수입·수입실적 기준

넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)

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