Question 1

레블로질주75mg(루스파터셉트)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

- 최저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군(MDS-RS) 또는
- 최저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양(MDS/MPN-RS-T)

Question 2

레블로질주75mg(루스파터셉트)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약을 이용한 치료는 혈액질환의 치료에 숙달한 의사가 개시해야 한다.
각각의 이 약 투여에 앞서 환자의 혈색소(Hb) 농도를 평가해야 한다. 투여 전에 적혈구수혈을 시행한 경우에는 투여량을 정하기 위해 수혈 전 혈색소(Hb) 수치를 사용해야 한다.
이 약은 권장 시작 용량으로 1.0mg/kg을 3주마다 1회 피하투여한다.
골수형성이상증후군
권장 목표 혈색소(Hb) 농도 범위는 10 g/dL ~ 12 g/dL이다. 불충분한 반응을 보인 경우의 용량 증량이 아래 제공되어 있다.
표 1: 불충분한 반응을 보인 경우 용량 증량
1 mg/kg으로 투여한 경우 용량 증량 최소 연속 2회 1.0 mg/kg으로 투여한 이후에도, 환자가: 적혈구(RBC) 수혈을 받아야 하거나, 혈색소(Hb) 농도가 10 g/dL 이상에 도달하지 못하고 혈색소(Hb) 증가가 1 g/dL 미만이다. 용량을 1.33 mg/kg으로 증량해야 한다. 1.33 mg/kg으로 투여한 경우 용량 증량 최소 연속 2회 1.33 mg/kg으로 투여한 이후에도, 환자가: 적혈구(RBC) 수혈을 받아야 하거나, 혈색소(Hb) 농도가 10 g/dL 이상에 도달하지 못하고 혈색소(Hb) 증가가 1 g/dL 미만이다. 용량을 1.75 mg/kg으로 증량해야 한다.
용량 증량 간격은 최소한 6주 (2회 투여 기간)이상이어야 하며 최대 용량인 3주마다 1.75mg/kg 을 넘지 않아야 한다. 투여 지연 직후에는 증량하지 않아야 한다. 투여 전 혈색소 농도가 9g/dL를 넘고 아직 수혈에 의존하는 환자의 경우 의사의 재량에 따라 용량 증량이 필요할 수 있으며, 동시 수혈로 혈색소가 목표 한계치를 넘어 증가할 위험을 배제할 수 없다.
환자가 반응(즉, 수혈 비의존)을 보이지 않게 되는 경우 한 단계의 용량 수준만큼 증량해야 한다(표2).
수혈 의존성 베타지중해빈혈
1.0mg/kg 시작 용량으로 2회 이상의 연속 투여(6주) 후에 적혈구 수혈 부담의 1/3 감소를 달성하지 못한 환자는 1.25mg/kg까지 용량을 증량해야 한

Question 3

레블로질주75mg(루스파터셉트) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

1) 주성분 또는 모든 부형제에 대한 과민성
2) 임신(‘5. 임부, 수유부, 가임여성에 대한 투여’항 참고)
3) 골수외 조혈(EMH) 종괴의 성장을 조절하기 위한 치료를 필요로 하는 환자
1) 혈전색전증 사례(Thromboembolic events)
베타지중해빈혈 환자에서, 수혈 의존성 환자를 대상으로 한 핵심 임상시험의 이중 눈가림 단계에서 루스파터셉트로 치료를 받은 환자 중 3.6%(223명 중 8명)에서 그리고 수혈 비의존성 환자를 대상으로한 핵심 임상시험의 라벨공개 단계 중 0.7%(134명 중 1명)에서 혈전색전증 사례(TEE)가 보고되었다. 보고된 혈전색전증 사례에는 심부정맥혈전증(DVT), 문맥혈전증, 폐색전증, 허혈성 뇌졸중 및 표재성 혈전정맥염이 포함되었다(‘3. 약물이상반응’항 참고). 혈전색전증 사례를 나타낸 모든 환자는 비장이 절제된 상태였고 그 밖의 혈전색전증 사례 위험 인자가 적어도 한 가지 있었다(예: 혈소판증가증의 병력 또는 호르몬 대체 요법의 병용). 혈전색전증 사례의 발생은 혈색소 농도 상승과 상관관계가 없었다. 비장절제술을 받고 다른 혈전색전증 사례 위험인자를 가진 베타지중해빈혈 환자에서 루스파터셉트 치료의 잠재적인 유익성이 혈전색전증 사례의 잠재적 위험을 상회하는지 평가해야 한다. 위험이 더 높은 베타지중해빈혈 환자에게는 최신 임상치료지침에 따른 혈전 예방법을 고려해야 한다.
골수형성이상증후군 환자에서, 루스파터셉트로 치료를 받은 환자 중 3.9 %(335 명 중 13 명)에서 혈전색전증 사례가 보고되었다. 보고된 혈전색전증 사례에는 환자의 1.2 %(335 명 중 4 명)가 겪은 대뇌허혈 및 뇌혈관 사고가 포함되었다. 모든 혈전색전증 사례는 유의한 위험 인자(심방세동, 뇌졸중 또는 심부전 및 말초 혈관 질환)가 있는 환자에서 발생했고 혈색소 농도 상승, 혈소판 수준 또는 고혈압과 상관관계가 없었다.
2) 골수외 조혈 종괴(Extramedullary hematopoietic masses)
수혈 의존성 베타지중해빈혈 환자를

Question 4

레블로질주75mg(루스파터셉트)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
루스파터셉트는 적혈구 성숙 유도 물질로 특정 TGF- β 과 (superfamily)의 리간드에 선택적으로 결합하는 재조합 융합 단백질이다. 루스파터셉트는 특정 내인성 리간드 (예, GDF-11, activin B)에 결합하여 Smad2/3 신호를 저해하고, 골수에서 후기 적혈구 전구체 (적혈모구, normoblast)의 확장 및 분화를 유도해 적혈구를 성숙시켜 효율적인 적혈구생성을 회복시킨다. Smad2/3 신호는 비효율적인 적혈구생성을 특징으로 하는 골수형성이상증후군, 베타지중해빈혈 질환 모델 및 골수형성이상증후군 환자의 골수에서 비정상적으로 높다.
2) 약동학적 정보
흡수
건강한 지원자 및 환자에서 루스파터셉트는 피하 투여한 이후 천천히 흡수되며 모든 용량 수준에 걸쳐 보통 투여한 지 7일가량 후 혈청 내 Cmax가 관찰된다. 집단 약동학적(PK) 분석에 따르면 연구에 사용된 용량 범위 안에서 루스파터셉트의 혈행 내 흡수율은 선형적으로 증가하였다. 피하 주사 부위(상완, 허벅지 또는 복부)에 따라 흡수율은 유의하게 달라지지 않았다. 약물농도 곡선 하 면적(AUC)의 개인 간 변동성은 베타지중해빈혈 및 골수형성이상증후군 환자에서 37% 가량이었다.
분포
권장 용량에서 겉보기 분포용적의 기하평균은 골수형성이상증후군 환자의 경우 9.57L였고 베타지중해빈혈 환자의 경우 7.26L였다. 이렇게 작은 분포용적을 통해 루스파터셉트는 세포외액에 주로 국한되어 분포하는 것을 나타냈으며, 이는 루스파터셉트의 분자량이 큰 것과 일맥상통한다.
생체 내 변환
루스파터셉트는 일반적인 단백질 분해 과정에 의해 아미노산으로 분해 대사 될 것으로 생각된다.
제거
루스파터셉트는 사구체 여과 크기 배제 한계치를 넘는 큰 분자량으로 인해 소변으로 배설되지는 않을 것으로 예상된다. 권장 용량으로 겉보기 총 청소율의 기하평균은 골수형성이상증후군 환자의 경우 0.47L/day였고 베타지중해빈혈의 경우 0.44L/day였다. 혈청에서의 반감기의 기하평균은 골수형성이상증후군 환

약품명	레블로질주75mg(루스파터셉트)
제조사	(유)한국비엠에스제약
주성분	[M282622]루스파터셉트
전문/일반	전문의약품
약효분류	신약
약효분류(ATC)	B03XA06
허가일자	20220509
국내 수입실적	2024년 $249,669식약처 의약품 수입·수입실적 기준

레블로질주75mg(루스파터셉트)

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