Question 1

럭스터나주(보레티진네파보벡)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피(Inherited retinal dystrophy)로 시력을 손실하였으며, 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 성인 및 소아의 치료

Question 2

럭스터나주(보레티진네파보벡)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 황반 수술 경험이 있는 망막 외과의가 투여해야 한다.
이 약은 각 눈에 1.5×10 11 vg (0.3 mL)을 망막하 공간에 단회 투여 한다. 이 약은 각 눈에 최소한 6일 이상의 간격을 두고 투여해야 한다.
면역 조절 요법
면역 조절 요법 및 이 약 투여에 앞서, 환자가 모든 유형의 진행성 감염 질환과 관련된 증상을 보이는지 여부를 확인해야 하며, 이러한 감염이 있는 경우 회복될 때까지 치료를 연기해야 한다.
첫 번째 눈에 이 약을 투여하기 3일 전부터, 표 1의 일정에 따라 면역 조절 요법을 개시해야 한다. 두 번째 눈에 대한 면역 조절 요법 역시 동일한 일정으로 시행해야 한다. 첫 번째 눈에 이 약을 투여한 후, 시행중이던 면역 조절 요법이 완료되기 전에 두 번째 눈에 이 약을 투여할 경우, 첫 번째 눈에 대한 면역 요법 감량 일정을 중단하고 두 번째 눈의 투여 일정에 따른 면역 조절 요법을 시작한다.
표 1. 투여 전·후 면역 조절 요법
투여 전 이 약 투여 전 3일 동안 프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 1mg/kg (최고 1일 40mg) 투여 후 이 약 투여 후 4일 동안 (투여당일 포함) 프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 1mg/kg (최고 1일 40mg) 이후 5일 동안 프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 0.5mg/kg (최고 1일 20mg) 이후 5일 동안 격일로 프레드니손 (또는 동등한 약물) 격일 0.5mg/kg (최고 1일 20mg)

Question 3

럭스터나주(보레티진네파보벡) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

- 안구 또는 안구 주위의 감염
- 진행 중인 안구내 감염
- 이 약의 주성분 또는 첨가제에 과민반응이 있는 환자
- 6개월 이내에 안내 수술을 받은 적이 있는 환자
1) 안전성 프로파일 요약
임상시험에 참여한 전체 시험 대상자 41명 중 3명 (7%)에서 중대하지 않은 약물이상반응인 망막 침착이 보고되었고, 이는 이 약과 관련이 있는 것으로 여겨졌다. 이들 세 건 모두 주사 1일 ~ 6일 후 발생하였으며, 망막의 주사 부위보다 아래쪽에 일시적으로 무증상의 망막하 침전물이 나타난 것으로, 후유증 없이 해소되었다.
이 약의 임상시험 중 투여 절차와 관련된 중대한 이상사례는 3명의 시험 대상자에서 보고되었다. 시각 신경 위축을 일으켰던 안압 상승이 시험 대상자 1명 (1명/41명, 2%)에서 보고되었는데, 이는 투여 절차와 관련된 안구내염을 치료하기 위해 투여된 데포 스테로이드에 의해 이차적으로 발생하였다. 망막 장애 (망막 중심 오목 기능 상실)와 망막 박리가 시험 대상자 각각 1명 (1명/41명, 2%)에서 보고되었다.
투여 절차와 관련된 가장 흔한 안구 이상사례 (≥ 5%)는 결막 충혈, 백내장, 안압 상승, 망막 열공, 패임 (각막의 기질이 얇아짐), 황반 원공, 망막하 침착, 안구 염증, 안구 자극, 안구 통증 및 황반병증 (황반의 표면에 주름이 생김)이었다.
2) 임상시험의 약물이상반응 요약표
이 약의 안전성 자료는 이중대립유전자성 RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피로 인해 시력을 손실한 시험 대상자 41명 (81개의 안구)을 대상으로 하는 임상시험 3건(임상시험 101, 102, 301)에서 이 약을 투여한 결과를 반영하고 있다. 제 1상 임상시험 101 (n=12)은 안전성 및 단계적 용량 증량을 평가한 임상시험으로, 시험 대상자 12명의 한쪽 눈에 이 약을 망막하 주사로 투여하였다. 해당 임상 시험에 참여했던 시험 대상자 12명 중 11명은 계속해서 다른 쪽 눈에 이 약을 투여 받았다 (임상 시험 102). 임상 시험 301 (n=29

Question 4

럭스터나주(보레티진네파보벡)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
작용 기전
이 약은 사람 망막 색소 상피 65kDa 단백질 (RPE65)을 암호화하는 유전자의 정상 복제본을, 생물학적으로 활성이 있는 RPE65의 농도가 감소하였거나 없는 사람의 망막 세포에 전달하도록 설계되어 있다. RPE65는 망막 색소 상피 (RPE) 세포에서 만들어지고, 시각 (레티노이드) 회로 중 모든 트랜스형 레티놀을 11-시스형 레티놀로 전환시키며, 이는 발색단(chromophore)인 11-시스형 레티날을 형성한다. 해당 시각 회로는 망막에서 빛의 광자를 전기 신호로 체내 전환하는 광변환에 있어 중요한 역할을 한다. RPE65 유전자의 돌연변이로 인해 RPE65 이성질체 가수 분해 효소 (isomerohydrolase)의 활성 수준이 감소하거나 없어지면, 해당 시각 회로가 차단되어 시력이 손상되고 결국 완전히 실명하게 된다.
약력학적 정보
이 약을 망막하 공간으로 주사하면 정상적인 사람의 RPE65 단백질을 암호화하는 cDNA가 망막 색소 상피 세포의 일부에 형질 도입되어 시각 회로를 복구할 수 있는 가능성을 제공하게 된다.
2) 약동학적 정보
생물학적 분포 (체내) 및 벡터 방출 (배출/분비)
다양한 조직과 분비액 내 이 약의 벡터 DNA 농도는 정량적인 중합 효소 연쇄 반응 (qPCR) 검사로 측정되었다.
비임상자료
이 약의 생물학적 분포는 사람이 아닌 영장류(NHP)에 망막하 투여한 이후 3개월째에 평가하였다. 벡터 DNA 염기서열은 벡터를 주사한 눈의 안구내액 (전방수 및 유리체액)에서 가장 높은 농도로 검출되었다. 벡터 DNA 염기서열은 벡터를 주사한 눈의 시각 신경, 시각 신경 교차, 비장 및 간에서 낮은 농도로 검출되었고 림프절에서 산발적으로 검출되었다. 생식선에서는 벡터 DNA 염기서열이 검출되지 않았다.
임상자료
이 약의 벡터 방출 및 생물학적 분포는 임상 시험 301에서 시험 대상자의 양안에서 배출된 눈물, 시험 대상자의 혈청, 그리고 시험 대상자의 전혈 속에 존재하는 이 약의DNA를 측정함으로써 연구되었다

약품명	럭스터나주(보레티진네파보벡)
제조사	한국노바티스(주)
주성분	[M281405]보레티진네파보벡
전문/일반	전문의약품
약효분류	감각기관(눈·귀)
약효분류(ATC)	S01XA27
허가일자	20210909
국내 수입실적	2024년 $861,185식약처 의약품 수입·수입실적 기준

럭스터나주(보레티진네파보벡)

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