Question 1

뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

리루졸과 병용 시 진행이 느린 근위축성측삭경화증 환자(ALSFRS-R로 평가한 ALS 기능 저하 속도가 월당 1.02점 이내인 경우)의 질병 진행속도 완화

Question 2

뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 리루졸(100 mg / 일, 경구)을 복용하고 있는 근위축성측삭경화증 환자에서 환자 체중 1 kg당 0.1 mL (1.0&#x2a2f;10 6 세포)를 뇌척수강 내로 투여한다. 26일 간격으로 2회 투여하며 1회 투여 시 투여 용량은 다음의 예시를 참조한다.
체중 투여 용량 51 kg 이상 ~ 53kg 미만 5.2mL (5.2X10 7 cells) 53 kg 이상 ~ 55kg 미만 5.4mL (5.4X10 7 cells) 55 kg 이상 ~ 57kg 미만 5.6mL (5.6X10 7 cells) 57 kg 이상 ~ 59kg 미만 5.8mL (5.8X10 7 cells) 59 kg 이상 ~ 61kg 미만 6.0mL (6.0X10 7 cells) 61 kg 이상 ~ 63kg 미만 6.2mL (6.2X10 7 cells) 63 kg 이상 ~ 65kg 미만 6.4mL (6.4X10 7 cells) 65 kg 이상 ~ 67kg 미만 6.6mL (6.6X10 7 cells)

Question 3

뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

이 약의 주성분은 자가골수유래중간엽줄기세포이므로 타인에게 사용할 경우 면역거부 및 면역 이상반응 등이 발생할 수 있으므로 반드시 환자 본인에게만 사용해야 한다.
1) 자가 골수 채취를 실시할 수 없는 자
2) 우(牛)단백질이나 페니실린 및 스트렙토마이신 등의 항생제에 과민한 자
3) 출혈성 경향이 있는 자
4) 골수 기능에 영향을 줄 수 있는 약물을 사용하고 있는 자
5) 심인성 쇼크 위험군
1) 이 약을 사용하기 위해서는 골수 채취 및 척수 천자 등의 시술이 필요하며, 시술 후 합병증 및 부작용이 발생할 수 있으므로, 이 약의 투여에 의한 유익성이 시술의 위험성을 상회한다고 판단할 경우 사용해야 한다.
2) 병용약인 리루졸의 첨부문서를 확인하고 신중히 투여한다.
1) 임상시험에서 보고된 약물이상반응
이 약의 안전성 정보는 2건의 임상시험(1/2상 1건, 3상 1건)에서 이 약을 투여받은 환자 115명(1/2상 시험군 41명, 3상 시험군 74명)을 대상으로 평가되었다.
이 약은 리루졸과 함께 투여되었으며, 2상 임상시험과 3상 임상시험 일부 대상자(시험군1 25명)는 이 약을 26일 간격으로 2회 투여받았고, 3상 임상시험 일부 대상자(시험군2 49명)는 26일 간격으로 2회 투여 후 추가로 3개월 간격으로 3회 투여받았다.
임상시험에서 가장 흔하게 발생한 약물이상반응은 발열(28.7%), 두통(20.0%), 등허리 통증(13.9%), 통증(7.8%), 미골통(7.8%), 근육통(1.7%)이었으며, 중대한 약물이상반응으로 두통(1명)이 발생하였고 수일 내 회복되었다.
보고된 약물이상반응은 기관별로 분류하여 발현 빈도별로 정리하였다(표 1) : 매우 흔하게(10% 이상), 흔하게(1% 이상, 10% 미만), 흔하지 않게(0.1% 이상, 1% 미만), 드물게(0.01% 이상, 0.1% 미만), 매우 드물게(0.01% 미만), 빈도 불명(이용 가능한 데이터로부터 추정 불가함).
[표 1] 임상시험에서 보고된 약물이상반응
기관계 분류 약물이상반응 1/2상 및 3상

Question 4

뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용 정보
이 약이 분비하는 신경보호 인자가 신경세포 사멸을 억제하며 조절성 T 세포 분화유도 전사인자 및 항염증 사이토카인이 병변부의 염증성 사이토카인을 감소시키고 미세면역환경을 개선시켜 신경세포 사멸을 억제한다.
2) 약동학적 정보
흡수, 분포, 대사 및 배설에 대한 일반적 약동학적 연구는 세포치료제에 적용되지 않아 수행되지 않았다.
이 약의 분포시험 결과 척수강 내로 주입된 세포가 뇌 및 척수 이외 다른 장기에서 관찰되지 않았고 인간 특이적 유전자인 B2M 유전자는 14일 내 소실되는 것을 확인하였다.
3) 임상시험 정보
&#x2780; 1/2상 임상시험(HYNR_CS_ALS201)
이 약에 대해 국내에서 실시된 임상시험은 단일기관, 공개, 1/2상 임상시험이었으며 El Escorial Criteria에 의한 진단 기준 중 Probable ALS 이상, ALSFRS-R 점수가 31점 이상이고 46점 이하인 근위축성측삭경화증 환자가 참여하였다. 이 약과 리루졸을 병용투여한 시험군 32명과 리루졸을 단독 투여한 대조군 27명에서 이 약 투여 4개월 후 일차 유효성 평가변수인 ALSFRS-R 변화량은 각각 &#x2013;1.69±2.51점과 &#x2013;4.67±3.25 점이었다(p=0.0002). 연장 관찰을 통한 6개월까지의 ALSFRS-R 변화량은 각각 &#x2013;3.10±3.51점과 &#x2013;6.48±4.53점이었다(p=0.0027).
&#x2781; 3상 임상시험(HYNR_CS_ALS_301)
이 약의 안전성과 유효성은 이중눈가림, 무작위배정, 다기관, 위약대조, 평행 제3상 임상시험을 통해 평가되었다. El Escorial Criteria에 의한 진단 기준 중 Clinically Definite 또는 Probable 또는 Probable ALS-Lab supported에 해당하는 가족성 또는 산발성 근위축성측삭경화증 환자로 투약 전 17주 간의 ALSFRS-R score(progression rate)가 1.03점 ± 50% /

약품명	뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)
제조사	코아스템켐온(주)
주성분	[M252182]자가골수유래 중간엽줄기세포
전문/일반	전문의약품
약효분류	혈액 및 조혈기관
약효분류(ATC)	B05AX
허가일자	20210827
국내 생산실적	2024년 1,230백만원식약처 의약품 생산·수입실적 기준

뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)

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