Q: 에브리스디건조시럽0.75mg/mL(리스디플람)은 어떤 효과가 있나요?

5q 척수성 근위축증의 치료

Question 1

에브리스디건조시럽0.75mg/mL(리스디플람)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

5q 척수성 근위축증의 치료

Question 2

에브리스디건조시럽0.75mg/mL(리스디플람)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 투여하기 전 의료전문가가 조제해야 한다.
척수성 근위축증의 치료는 진단 후 가능한 빨리 시작되어야 한다.
이 약은 1일 1회, 식사와 관계없이, 가능하면 매일 같은 시간(예; 아침)에 제공된 경구용 주사기를 이용하여 투여한다.
척수성 근위축증 환자에 대한 1일 권장 용량은 연령 및 체중에 따라 결정된다. (표1 참고)
표1. 연령 및 체중에 따른 투여 용량
연령 1 및 체중 1일 권장 용량 2개월 미만 0.15mg/kg 2개월 이상 2세 미만 0.20mg/kg 2세 이상 (20kg 미만) 0.25mg/kg 2세 이상 (20kg 이상) 5mg
1 조산아에 대해서는 교정 연령 기준을 따른다.
용량 변경은 의료전문가의 감독 하에 이루어져야 한다. 1일 용량 5mg 초과 투여에 대해서는 연구되지 않았다.
투여 방법
이 약의 1일 용량을 투여하기 위해 제공된 재사용 가능한 경구용 주사기를 이용한다. 첫 용량 투여 전에 의료전문가가 환자나 보호자에게 처방된 1일 용량을 준비하는 방법을 설명하는 것을 권장한다. (10. 적용상의 주의 항 참고)
이 약을 복용한 후 완전히 삼킨 것을 확실히 하기 위해 물을 마셔야 한다. 환자가 삼킬 수 없거나 비강 영양 튜브 또는 위 절개 튜브를 이용하는 경우 튜브를 통해 투여한다. 이 약을 투여한 후 튜브는 물로 씻어낸다. (10. 적용상의 주의 항 참고)
투여일이 지났거나 놓친 경우
이 약의 투여를 놓쳤을 때, 예정된 투여 시간으로부터 6시간 이내인 경우에는 가능한 빨리 투여하고, 예정된 투여 시간으로부터 6시간이 지난 경우에는 놓친 투여를 생략하고 다음날 예정된 투여 시간에 다음 용량을 투여한다.
이 약을 투여한 후 투여한 용량을 완전히 삼키지 않았거나 구토한 경우, 불완전한 투여량을 보충하기 위한 추가 투여를 하지 않으며 다음날 예정된 투여 시간에 그 다음 용량을 투여한다.

Question 3

에브리스디건조시럽0.75mg/mL(리스디플람) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

이 약의 유효성분 또는 구성성분에 과민반응이 있는 환자
임상시험
1) 안전성 프로파일 요약
이 약의 안전성 프로파일은 4건의 임상시험(FIREFISH, SUNFISH, RAINBOWFISH 및 JEWELFISH)을 근거로 한다.
FIREFISH 연구는 2개의 파트로 구성된 공개 라벨 임상시험으로, 생후 2.2개월에서 6.9개월까지의 영아기 발현 척수성 근위축증 환자 62명을 대상으로 한다. 이 약의 노출 기간 중간값은 27.8개월이었다 (범위: 0.6 - 46.5개월) (12. 전문가를 위한 정보 3) 임상시험 정보 항 참고). 파트 2에 참여한 41명의 환자에서 10% 이상 관찰된 이상 사례는 상기도감염(46.3%), 폐렴(39.0%), 발열(39.0%), 변비(19.5%), 비인두염(12.2%), 비염(12.2%)이다. 표 2는 FIREFISH 임상시험(파트 1 및 파트 2)에서의 환자에 대한 통합 분석(pooled analysis)을 근거로 한다. 약물이상반응은 환자의 5% 이상에서 발생하였으며 이 약과 인과관계가 있을 수 있는 이상 사례로 정의하였다.
SUNFISH 연구는 2개의 파트로 구성되었으며 2-25세의 후기 발현 척수성 근위축증 환자를 대상으로 한다 (12. 전문가를 위한 정보 3) 임상시험 정보 항 참고). 파트 2에 참여한 179명의 환자에서 15% 이상 관찰된 이상 사례는 상기도감염(28.5%), 비인두염(26.8%), 두통(19.6%), 발열(18.4%), 설사(16.8%), 구토(16.2%)이다. 표 3은 무작위, 이중 맹검, 위약대조군으로 최소 12개월 이상의 추적 관찰한 SUNFISH 파트 2 (n=180)를 근거로 한다. 약물이상반응은 이 약으로 치료한 환자의 5% 이상에서 발생했거나 위약 대조군 환자에 비해 최소 2배 이상 발생했으며 이 약과 인과관계가 있을 수 있는 이상 사례로 정의하였다.
표 2. FIREFISH (파트 1 및 파트 2) 임상시험에서 영아기 발현 척수성 근위축증 환자에서 관찰된 약물이상반응
기관계 약물이상반응

Question 4

에브리스디건조시럽0.75mg/mL(리스디플람)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 약리작용
이 약은 5q 염색체 돌연변이에 의한 SMN 단백질 결핍으로 인해 발생하는 척추성 근위축증을 치료하기 위해 개발된 생존 운동 신경세포 2(SMN2) 전구 전령 리보핵산(pre-mRNA) 스플라이싱 조절제이다. 기능적 SMN 단백질의 결핍은 모든 척수성 근위축증 유형의 병태생리학적 기전이다. 이 약은 SMN2의 스플라이싱을 교정하여 mRNA 전사체의 엑손 7 배제에서 엑손 7이 포함되도록 평형을 이동시켜서 기능적이며 안정적인 SMN 단백질 생성을 증가시킨다. 따라서, 이 약은 기능을 하는 SMN 단백질의 농도를 증가시키고 유지하면서 척수성 근위축증을 치료한다. 이 약은 혈관-뇌 장벽을 통과하여 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포하여 중추신경계와 전신에 SMN 단백질을 증가시킨다. 이 약의 혈장 농도와 혈중 SMN 단백질 농도는 뇌와 근육과 같은 조직에의 분포와 약물동력학적 효과를 반영한다.
영아기 발현 척수성 근위축증과 후기 발현 척수성 근위축증 환자에 대한 FIREFISH, SUNFISH 및 JEWELFISH 임상 시험에서, 치료 개시 4주 이내에 혈액에서 측정했을 때, 이 약으로 인해 SMN 단백질이 일관성있고 지속성있게 증가되었으며 기저치로부터 2배 이상의 중간값 변화가 나타났다. 이러한 SMN 단백질 증가는 최소 24개월의 치료 기간에 걸쳐 지속되었다.
심장 전기 생리학
QTc 간격에 대한 이 약의 영향은 47명의 건강한 성인 피험자를 대상으로 한 연구에서 평가되었으며, 이 약은 QTc 간격을 연장하지 않았다.
2) 약동학적 정보
이 약의 약동학적 매개 변수는 건강한 성인 피험자와 척수성 근위축증 환자를 대상으로 특징지어졌다.
이 약을 경구 용액으로 투여 한 후, 이 약의 약동학은 0.6mg ~18 mg 에서 대략 선형적이었다. 이 약의 약동학은 집단 PK 모델인 3개의 수송 구획 흡수, 2구획 분포 및 1차 제거로 가장 잘 설명되었다. 체중과 나이는 약동학에 상당한 영향을 미치는 것으로 밝혀졌다.
1일 1회 치료 용량 0.

약품명	에브리스디건조시럽0.75mg/mL(리스디플람)
제조사	(주)한국로슈
주성분	[M279845]리스디플람
전문/일반	전문의약품
약효분류	근골격계
약효분류(ATC)	M09AX10
허가일자	20201102
국내 수입실적	2024년 $2,257,860식약처 의약품 수입·수입실적 기준

에브리스디건조시럽0.75mg/mL(리스디플람)

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