Question 1

브리뉴라주150mg(세르리포나제알파)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

트리펩티딜 펩티다제 1 (TPP1) 결핍으로도 알려진 2형 신경세포 세로이드 라이포푸신증(CLN2) 의 치료

Question 2

브리뉴라주150mg(세르리포나제알파)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 뇌실 내 투여에 대한 지식과 경험이 충분한 의사에 의해 의료시설에서 투여되어야 한다. 세르리포나제알파 300 mg을 2주 간격으로 1회 뇌실 내(ICV) 주입한다.
만 2세 미만의 환자는 더 낮은 용량이 권장된다(표1).
약의 투여 30~60분 전에 해열제와 병용 또는 단독으로 항히스타민제를 투여하는 것이 권장된다.
투여용량은 치료시점에서의 나이를 기준으로 선택되며 이에 맞게 용량조절이 되어야 한다.
표 1. 이 약의 투여 용량
연령 격주로 투여되는 총 용량(mg) 투여 액량(volume, mL) 생후 6개월 미만 100 3.3 생후 6개월 이상 1년 미만 150 5 생후 1년 이상 2년 미만 200 (초기 4회 용량) 300 (이후 용량) 6.7 (초기 4회 용량) 10 (이후 용량) 생후 2년 이상 300 10
이 약의 점적주입 시 내약성이 좋지 않은 환자에게는 용량조절이 고려될 수 있다. 용량을 50% 감소하거나, 또는 이와 동시에 주입속도를 더 늦출 수 있다.
과민반응으로 인해 점적주입이 중단된 경우, 과민반응이 발생한 초기 주입속도의 약 1/2 속도로 재주입하여야 한다.
이 약의 주입 중 두통, 구역, 구토 또는 정신적 상태 악화와 같은 증상이 발생하여 전문의에 의해 두개 내 압력의 증가 가능성이 있다고 판단된 환자는 주입을 중단하거나 주입속도를 늦춰야 한다.
이 약의 취급 또는 투여 전 주의사항
이 약의 준비 및 투여는 엄격한 무균조건 하에서 실시되어야 한다.
이 약 및 관류세척용액은 반드시 뇌실 내(ICV)로 투여되어야 한다. 이 약의 각 바이알 및 관류세척용액은 일회용으로만 사용한다.
이 약은 외과적으로 이식된 저장소(reservoir) 및 카테터(뇌실 내 접근장치)를 따라 뇌척수액에 주입한다. 뇌실 내 접근장치는 최초 주입 전에 이식되어야 한다. 이식된 뇌실 내 접근장치는 뇌실에 접근하기에 적합하여야 한다.
이 약 주입 후, 이 약의 완전한 투여와 뇌실 내 접근장치의 개방성을 유지하기 위하여 뇌실 내 접근장치를 포함한 주입구성요소에 대

Question 3

브리뉴라주150mg(세르리포나제알파) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

가. 재감작에 실패하는 경우, 이 약의 주성분 및 구성성분에 대해 생명을 위협하는 아나필락시스 환자
나. 뇌실 복막 단락술을 받은 CLN2 환자
다. 갑작스런 뇌실 내 접근 장치 누출, 고장 또는 장치로 인한 감염의 증상이 보이는 환자에는 이 약을 투여해서는 안된다.
가. 안전성 자료의 요약
309주까지 진행한 임상시험 및 시판 후 조사에서 이 약을 한번이라도 투여한 38명의 CLN2 환자를 대상으로 이상사례를 수집하였다. 이 임상시험에서 가장 빈번하게(>20%) 보고된 이상사례에는 발열, 경련, 뇌척수액 단백질 감소,ECG 이상, 구토, 바늘 문제, 기기 관련 감염, 과민반응이 포함된다. 이상사례로 인하여 이 약의 치료를 중단한 환자는 없었다.
나. 이상사례 요약
이 약의 투여 후 보고된 이상반응은 다음의 빈도를 근거로 분류되었으며 중증도가 감소하는 순으로 표 1에 나타내었다. 발생빈도는 매우 흔하게(≥1/10), 흔하게(≥1/100 to <1/10), 흔하지 않게(≥1/1,000 to <1/100), 드물게 (≥1/10,000 to <1/1,000), 매우 드물게 (<1/10,000), 알려지지 않음(이용 가능한 자료로부터 추정 불가능함)으로 정의하였다.
표 1. 이 약을 투여 받은 환자에서 발생한 약물이상반응
신체기관 이상사례 빈도 감염 및 체내침습 장치 관련 감염 a 수막염 매우 흔함 빈도불명 면역계 이상 과민반응 아나필락시스 반응 매우 흔함 흔함 정신계 이상 신경과민 매우 흔함 심혈관계 이상 서맥 흔함 신경계 이상 경련 b 두통 뇌척수액세포증다증 매우 흔함 매우 흔함 매우 흔함 위장관계 이상 구토 위장장애 매우 흔함 흔함 피부 및 피하조직 이상 발진 두드러기 흔함 흔함 전신 이상 및 투여부위 상태 발열 c 초조함 장치 부위 자극 매우 흔함 흔함 흔함 검사결과 뇌척수액 단백질 증가 ECG 이상 뇌척수액 단백질 감소 매우 흔함 매우 흔함 매우 흔함 제품 이상 장치이상: 장치 누출 장치 오작동 장치 폐색 d 장치 파손 장치 이탈 e 바늘 문제 f 매우 흔함

Question 4

브리뉴라주150mg(세르리포나제알파)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

가. 약리작용 정보
세르리포나제알파는 재조합 인간 트리펩티딜 펩티다제 1 (rhTPP1)으로, 리소좀에서 활성화되는 단백분해 비활성 전구효소(효소전구체)이다. 세르리포나제알파는 표적세포에 의해 흡수되어 양이온 비의존적 마노스-6-인산염 수용체(CI-MPR, M6P/IGF2 수용체로도 알려짐)를 통해 리소좀으로 전위된다. 세르리포나제알파의 당화(glycosylation) 프로파일에 의해 일관된 세포의 흡수와 활성화를 위한 리소좀 타겟팅을 보인다.
활성화된 단백질 분해효소(rhTPP1)는 알려진 기질 특이성이 없으며 표적 단백질의 N 말단으로부터 트리펩티드를 절단한다. TPP1의 결핍은 CLN2 질환을 유발하여 신경퇴행, 소아기 동안의 신경기능 상실 및 사망을 초래한다.
나. 약동학적 정보
1) 흡수
세르리포나제알파의 약동학은 2주 간격으로 300 mg의 용량으로 약 4.5시간 동안 뇌실 내 점적주입한 CLN2 질환이 있는 환자를 대상으로 평가하였다.
2주 간격으로 300 mg의 용량으로 투여 시, 1일차, 5주 및 13주차에 모든 약동학 파라미터는 유사하였으며, 이는 뇌척수액 또는 혈장에서 세르리포나제알파의 약동학은 명백한 축적이나 시간 의존성이 없음을 의미한다. 뇌척수액의 약동학 파라미터는 17명의 환자에서 평가하였고, 표 2에 요약하였다. 혈장에서 세르리포나제알파의 약동학은 13명의 환자에서 평가하였고, 혈장 T max 의 중간값은 12시간(주입 시작 기준), 평균 C max 는 1.39 μg/mL, 평균 AUC 0-t 는 24.1 μg-hour/mL 이었다. 항약물항체는 혈장 또는 뇌척수액에서 이 약의 약동학에 영향을 미치지 않았다.
표 2. 세르리포나제알파 300 mg을 초회 뇌실 내 점적주입(약 4시간) 한 후 뇌척수액의 약동학적 특성
약동학적 파라미터 뇌척수액 (N=17), 평균 (SD) T max * , hr 4.50 [4.25, 5.75] C max , &micro;g/mL 1,490 (942) AUC 0-t , &micro;g-hr/mL 9,51

약품명	브리뉴라주150mg(세르리포나제알파)
제조사	(주)삼오제약
주성분	[M279456]세르리포나제알파
전문/일반	전문의약품
약효분류	소화기관 및 대사소화를 돕거나 위장 증상을 다스리는 데 쓰이는 계열입니다.
약효분류(ATC)	A16AB17
허가일자	20200908

브리뉴라주150mg(세르리포나제알파)

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