Question 1

쿠발라용해정100밀리그램(사프롭테린이염산염)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

소아 및 성인의 아래의 질환으로 인한 고페닐알라닌혈증의 치료
1. 페닐케톤뇨증
2. 테트라하이드로비옵테린(BH4)결핍증

Question 2

쿠발라용해정100밀리그램(사프롭테린이염산염)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약의 치료는 페닐케톤뇨증 및 테트라하이드로비옵테린 결핍증의 치료경험이 있는 의사에 의해 시작되고 감독되어야 한다.
혈중 페닐알라닌 수치를 적절하게 조절하고 영양 균형을 맞추기 위해 이 약의 투여 중에는 음식내 페닐알라닌과 전체 단백질 섭취를 적극적으로 관리해야 한다.
페닐케톤뇨증이나 테트라하이드로비옵테린의 결핍으로 인한 고페닐알라닌혈증의 경우 만성적 상태이기 때문에 이 약의 반응이 확인된 후 장기간 사용해야 한다.
1. 용량
쿠발라는 100 mg 정제로 제공된다. 체중에 따라 계산되는 일일 용량은 가장 가까운 100의 배수로 반올림된다. 예를 들어 계산된 용량이 401 - 450 mg라면 400 mg로 책정해야 하는데, 이는 4정에 해당한다. 계산된 용량이 451 - 499 mg라면 5정에 해당하는 500 mg로 책정한다.
1) 페닐케톤뇨증
성인 및 소아 페닐케톤뇨증 환자에서 쿠발라의 시작 용량은 10 mg/kg (체중) 1일 1회 투여이다. 이 용량은 의사의 판단에 따른 적절한 혈중 페닐알라닌 수치를 달성 및 유지하기 위해 대개 5 - 20 mg/kg/day 범위에서 조정된다.
2) 테트라하이드로비옵테린(BH4) 결핍
성인 및 소아 BH4 결핍 환자에서 쿠발라의 시작 용량은 1일 총 용량 2 &#x2013; 5 mg/kg(체중) 투여이다. 용량은 20 mg/kg/day까지 조정될 수 있다.
3) 소아
소아용량은 성인과 동일하다.
2. 반응 결정
혈중 페닐알라닌이 지속적으로 높을 경우 발생하는 소아 환자의 신경 장애, 성인 환자의 인지 결함 및 정신장애 등 비가역적인 임상 증상 발생을 피하기 위해 가능한 빨리 이 약의 투여를 시작하는 것이 매우 중요하다.
이 약에 대한 반응은 실험실 검사만으로 사전에 정확하게 결정할 수 없고, 이 약의 투여 후 치료경과등을 통해서 평가할 수 있다. 이 약에 대한 반응은 혈중 페닐알라닌 수치 감소로 결정한다.
투약 반응여부는 30% 이상의 혈중 페닐알라닌 수치 감소 또는 개별 환자에 대해 치료 담당의사가 결정하는 치료적 혈중

Question 3

쿠발라용해정100밀리그램(사프롭테린이염산염) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

이 약의 유효성분 또는 이 약의 다른 성분에 과민증이 있는 환자
1) 65세 이상의 환자에 대한 안정성과 유효성은 확립되어 있지 않다.
2) 이 약의 임부 사용에 대한 자료는 제한적이다.
3) 이 약과 레보도파의 병용투여는 경련의 발생 또는 악화, 흥분성 및 과민성의 증가를 야기할 수 있으므로, 레보도파를 투여하고있는 환자에 이 약을 처방하는 경우 주의를 기울여야한다.
4) 신장애 및 간기능환자에 대한 이 약의 안전성과 유효성은 확립 되어있지 않다.
1) 임상시험
임상시험에서 이 약(5-20 mg/kg/day)을 투여 받은 환자 579명 중 약 35%가 약물이상반응을 경험하였다. 가장 흔하게 보고된 약물이상반응은 두통과 콧물이다.
이후 수행된 소아임상시험에서 이 약(10-20 mg/kg/day)을 투여 받은 만 4세 미만 소아 27명 중 약 30%가 약물이상반응을 경험하였다. 가장 흔하게 보고된 약물이상반응은 아미노산 수치 감소(저페닐알라닌혈증), 구토, 비염이다. 이 약의 주요 임상시험에서 다음과 같은 약물이상반응이 보고되었다.
표 5: 주요 임상시험에서 보고된 약물이상반응
MedDRA 신체기관계(SOC) MedDRA 권장 용어(PT) 빈도※ 신경계 장애 두통 매우 흔함 호흡기, 흉부 및 종격장애 콧물 매우 흔함 인후통, 비충혈, 기침 흔함 위장관 장애 설사, 구토, 복통 흔함 대사 및 영양 장애 저페닐알라닌혈증 흔함
※ 빈도는 다음과 같이 정의 된다: 매우 흔함(≥1/10), 흔함(≥1/100, <1/10), 흔하지 않음(≥1/1,000, <1/100), 드묾(≥1/10,000, <1/1,000), 매우 드묾(<1/10,000)
2) 시판 후 조사
다음 이상반응이 시판 후 상황에서 관찰되었다.
- 과민 반응(중대한 알레르기 반응 및 발진 등)
- 소화불량
- 위염
- 메스꺼움
- 식도 통증
- 구강인두 통증
- 인후염
- 식도염
※ 재심사에 따른 국내 시판 후 조사결과
국내에서 재심사를 위하여 4년 동안 58명을 대상으로 실시한 시판 후 조사 결과, 이상사

약품명	쿠발라용해정100밀리그램(사프롭테린이염산염)
제조사	(주)삼오제약
주성분	sapropterin dihydrochloride (0.1g)
전문/일반	전문의약품
약효분류	소화기관 및 대사소화를 돕거나 위장 증상을 다스리는 데 쓰이는 계열입니다.
약값(급여상한가)	19,278원동일성분 5개 가격비교 →건강보험이 인정하는 최대 약값(동일성분 최저 기준)
약효분류(ATC)	A16AX07
허가일자	20180731
국내 수입실적	2024년 $1,497,600식약처 의약품 수입·수입실적 기준

쿠발라용해정100밀리그램(사프롭테린이염산염)

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