Q: 스핀라자주(뉴시너센나트륨)은 어떤 효과가 있나요?

5q 척수성 근위축증의 치료

Question 1

스핀라자주(뉴시너센나트륨)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

5q 척수성 근위축증의 치료

Question 2

스핀라자주(뉴시너센나트륨)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 의사에 의해서만 투여하여야 한다. 요추천자로 경막내 투여한다.
투여 요법
이 약의 권장용량은 1회 12 mg (5 mL)이다. 척수성 근위축증으로 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 28일, 63일에 4회 도입 용량(loading dose)으로 투여를 시작하며, 이후에는 4개월마다 유지용량(maintenance dose)으로 투여한다.
투여 기간
이 약의 장기간 유효성에 대한 정보는 없다. 치료의 지속에 대한 필요성은 환자의 임상 증상 및 치료에 대한 반응에 따라 정기적으로 검토되어야 하며 개별적으로 고려되어야 한다.
투여 지연
도입용량 혹은 유지용량의 투여가 지연되거나 누락된 경우에는 아래 표 1의 일정에 따라 이 약을 투여한다.
표 1. 투여 지연 또는 누락 시 투여 지침
투여 지연 또는 누락 도입용량 투여 일정 &#x2022; 투여 간 최소 14일의 간격을 두고 최대한 신속하게 지연 혹은 누락된 도입용량을 투여한다. 후속 투여 용량은 마지막 투여 후 지정된 간격으로 계속 투여한다. 예를 들어, 세 번째 도입용량을 원래 예정된 투여일인 ‘28일(Day 28)’로부터 30일이 지연된 ‘58일(Day 58)’에 투여하게 된 경우, 이후 네 번째 도입용량은 세 번째 도입용량의 실제 투여일(‘58일(Day 58)’)로부터 35일이 경과된 ‘93일(Day 93)’에 투여하고 (원래 예정된 투여일인 ‘63일(Day 63)’이 아님), 이후 4개월마다 유지용량을 투여한다. 유지용량 투여 일정 마지막 투여일로부터 경과 기간: 4개월 초과~ 8개월 미만 &#x2022; 지연된 유지용량을 최대한 신속하게 투여한다; 이후에는 &#x2022; 원래 예정된 투여 일정에 따라 다음 유지용량을 투여하되, 지연된 유지용량과 원래 예정된 일정에 따른 다음 유지용량 사이에 최소 14일 간격을 두고 투여한다. &#x2022; 마지막 투여 후 4개월에 유지용량을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다. 마지막 투여일로부터 경과 기간: 8개월 이상~ 16

Question 3

스핀라자주(뉴시너센나트륨) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

이 약의 주성분 또는 구성성분에 과민반응이 있는 환자
임상시험
척수성 근위축증의 영아 및 소아에서의 이 약의 안전성은 3건의 무작위배정, 이중눈가림, sham-대조군 시험(3상 임상시험 2건(Study CS3B 및 CS4) 및 2상 임상시험 1건(Study SM202)), 증상이 있는 영아에서의 공개 라벨 2상 임상시험(Study CS3A), 유전적으로 척수성 근위축증이 진단된 증상 발현 전 영아에서의 공개 라벨 임상시험(Study SM201) 및 2~15세(첫 투여 시 연령)인 환자들에서의 공개 라벨 임상시험 4건(Study CS2, CS12, CS1, CS10)의 통합 분석으로 평가되었다. Study CS11에는 Study CS3B, CS4 및 CS12를 완료한 영아기 및 후기 발현 환자들이 등록되었다. 총 352명의 척수성 근위축증 환자가 이 약을 투여 받았고, 임상시험의 총 시험 기간은 6 ~ 3940일(중간값 2445일)이었다.
Study CS3B에서 약물을 투여 받은 121명의 환자 중 80명은 이 약을 투여 받았고(노출 중간값 280일), 41명은 sham-대조약을 투여 받았다(노출 중간값 187일).
Study CS4에서 약물을 투여 받은 126명의 환자 중 84명은 이 약을 투여 받았고(노출 중간값 451일), 42명은 sham-대조약을 투여 받았다(노출 중간값 450일).
Study CS3B 및 CS4에서 sham-대조군 대비 이 약을 투여한 환자에서 발생률이 5% 이상 높게 보고된 이상반응은 각각 표 2 및 표 3에 요약하였다.
이상반응은 MedDRA 기관계 분류에 따라 MedDRA 우선용어를 사용하여 나타내었다. 기관계 분류 및 다음의 빈도기준에 따라 기재하였다 : 매우 흔하게(≥1/10), 흔하게(≥1/100 ~ <1/10), 흔하지 않게(≥1/1,000 ~ <1/100), 드물게(≥1/10,000 ~ <1/1,000), 매우 드물게(<1/10,000). 각 동일 빈도 그룹 내에서 중증도가 높은 이상반응부터 순서대로 기재하였다.
표 2.

Question 4

스핀라자주(뉴시너센나트륨)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

작용기전
이 약은 5q 염색체 내 돌연변이에 의해 만들어진 열성으로 유전되는 신경근질환인 척수성 근위축증 치료를 위하여 특별히 고안된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)이다. 이 돌연변이는 생존 운동 신경세포(SMN1) 유전자의 기능 상실을 유도하고 SMN 단백질의 결핍을 초래한다. SMN2 유전자에서도 SMN 단백질을 생산하지만 매우 낮은 수준이다.
이 약은 SMN2 pre-mRNA의 intron 7에서 발견되는 ISS-N1에 결합하여 SMN2 mRNA 전사체 내 exon 7의 비율을 증가시킨다. 이 약은 ISS-N1에 결합을 통해 스플라이싱(splicing)을 억제하는 스플라이싱 인자를 대체하고, 이는 SMN2 mRNA exon 7이 유지되는 결과로 이어진다. SMN2 mRNA가 생산되면, 기능을 가진 전체 길이 SMN 단백질로 전사될 수 있다.
척수성 근위축증은 SMN 단백질 결핍에 의하여 척수 전각 세포의 퇴행성 변화로 근위부 근력이 저하되는 질병(제0형~제4형)이다. 질병 중증도는 SMN2 유전자의 복제 수가 적고 발병 연령이 어릴수록 증가한다.
약력학 효과
약력학 효과는 이 약의 생물학적 효과와 일치한다. 이 약으로 치료를 받은 척수성 근위축증 영아의 부검 샘플은 이 약으로 치료받지 않은 척수성 근위축증 영아와 비교하였을 때, 흉부 척수에서 exon 7을 포함하는 SMN2 mRNA의 수치가 더 높았다.
이 약의 약동학은 단회 또는 반복 경막 내 투여를 받은 척수성 근위축증 소아(2~15세) 환자를 통해 연구하였다.
(1) 흡수
이 약을 경막 내 투여 시, 이 약은 뇌척수액으로부터 표적 중추신경계 조직으로 완전히 분포된다.
유지단계 시작 시점부터 최종 관찰 시점까지의 평균 뇌척수액 최저농도(trough CSF) 증가율은 후기 발현 환자에서 약 3.2배, 영아기 발현 환자에서 약 2.3배로 나타났다. 전반적으로, CS11 시험 종료 시점까지 수집된 누적 뇌척수액 약동학 자료에 따르면, 영아기 발현 및 후기 발현 척수성 근위축증 환자에서 표준 투여 요법(

약품명	스핀라자주(뉴시너센나트륨)
제조사	바이오젠코리아유한회사
주성분	[M267178]뉴시너센나트륨
전문/일반	전문의약품
약효분류	근골격계
약효분류(ATC)	M09AX07
허가일자	20171229
국내 수입실적	2024년 $7,276,890식약처 의약품 수입·수입실적 기준

스핀라자주(뉴시너센나트륨)

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