Question 1

갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

순응변이(amenable mutation)를 가진 파브리병(α-galactosidase A 결핍)으로 확진 받은 12세 이상 환자의 장기간 치료

Question 2

갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약은 파브리병에 대한 진단과 치료에 대한 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여하여야 하며 효소대체요법과 병용하여 사용하지 않는다.
이 약의 권장용량은 성인 및 45kg 이상의 12 세이상 청소년에서 1 캡슐(미갈라스타트로서 123mg) 2 일 1 회로 매번 같은 시간에 투여한다.
이 약을 이틀 연속하여 투여하지 않는다. 만약 이 약의 투여를 잊은 경우, 정상 복용 시간의 12 시간 이내인 경우에만 누락된 복용량을 복용한다. 만약 12 시간 이상 지났다면 격일 투약 일정에 따라 다음 투약 예정일의 같은 시간에 투여를 재개한다.
음식 또는 카페인과 함께 복용 시 이 약의 노출이 각각 약 40 %, 60 % 감소하므로, 최소 4 시간의 공복을 유지하기 위해 이 약 투여 전후 2 시간 이내에는 음식과 카페인을 섭취하지 않는다. 이 4 시간의 공복유지기간에 물, 50g 이하의 포도당을 함유한 투명한 음료(예: 과육이 없는 사과주스 250 mL 이하 등) 또는 카페인이 없는 음료(카페인이 없는 탄산음료 포함)를 섭취할 수 있다.
환자에게 적절한 효과를 보이기 위해서는 2일에 한 번씩 매일 같은 시간에 복용해야 한다.
캡슐을 자르거나, 부수거나, 씹지 않고 캡슐 그대로 삼킨다.
신장애 환자
중증의 신장애 환자(예측 사구체 여과율(eGFR)이 30mL/분/1.73 m 2 미만)에는 이 약의 투여가 권장되지 않는다.
간장애 환자
간장애 환자에서는 용량조절이 요구되지 않는다.

Question 3

갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

이 약의 주성분 또는 구성성분에 과민반응이 있는 환자
1) 이 약으로 치료를 처음 시작하거나 다른 약에서 이 약으로 전환한 환자
2) 비순응변이(non-amenable mutation)를 가진 환자에는 투여가 권장되지 않는다.
3) 신장애 환자 (중증의 신장애 환자에는 투여가 권장되지 않는다.)
4) 효소대체요법을 받고있는 환자(병용투여는 권장되지 않는다.)
5) 임부 및 임신가능성이 있는 여성
6) 수유부
1) 임상시험
안전성 프로파일 요약
가장 일반적인 이상반응은 두통으로 이 약을 투여 받은 환자의 약 10 %에서 발생하였다.
임상시험에서 이 약을 투여받은 환자에서 나타난 이상반응은 아래의 표 1과 같다.
이상반응의 빈도는 다음과 같이 정의하였다.
매우 흔하게: ≥ 1/10, 흔하게: ≥ 1/100 이고 < 1/10, 흔하지 않게: ≥ 1/1,000 이고 <1/100), 드물게: ≥ 1/10,000 이고 < 1/1,000, 매우 드물게: < 1/10,000, 빈도불명
각 기관분류별로 이상반응은 빈도수가 감소하는 순으로 기재하였다.
표 1: 임상시험에서의 이상반응
기관 매우 흔하게 (≥1/10) 흔하게 (≥1/100 이고 <1/10) 정신계 우울증 신경계 두통 감각이상, 어지러움, 감각저하, 현기증 심장계 두근거림 호흡계 호흡곤란, 비출혈 소화기계 설사, 오심, 복통, 변비, 구갈, 배변절박, 소화불량 피부 및 피하조직계 발진, 가려움 근골격계 근육경련, 근육통, 기운목 비뇨생식기계 단백뇨 전신 및 투여부위 이상 피로 검사치 이상 혈중 크레아틴인산활성효소증가, 체중 증가
소아
21명의 청소년(12세 이상~18세 미만이며, 45kg 이상)에 대한 안전성 평가는 성인과 동일한 용량을 투여 받은 환자가 참여한 공개 연구 AT1001-020의 1년 안전성 데이터를 근거로 한다. 청소년과 성인 대상 사이에 연령별 이상반응 차이는 관찰되지 않았다. 청소년들의 이상반응 빈도, 유형 및 중증도는 이러한 자료에 근거해 성인과 동일할 것으로 예상된다.
2) 시판 후 경험
재심

Question 4

갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

13. 전문가를 위한 정보
1) 약리작용
파브리병은 남성과 여성 모두에게 나타나는 진행성의 X-염색체와 관련된 리소좀 축적질환이다. 파브리병을 야기하는 GLA 유전자에 대한 변이는 결과적으로 글리코스핑고지질 기질(예: GL-3, lyso-Gb3)의 대사를 위해 필요한 리소좀 효소인 알파-갈락토시다제 A(α-Gal A)의 결핍을 가져온다. 따라서 감소된 α-Gal A 활성은 취약한 장기 및 조직에서 기질의 진행성 축적과 연관되어 파브리병과 관련한 이환 및 사망에 이르게 한다.
작용 기전
알파-갈락토시다제 A 유전자(GLA)의 특정 변이는 알파-갈락토시다제 A의 비정상적 접힘현상과 불안정한 변이를 발생시킬 수 있다. 이 약은 순응변이로 알려진 유전자형에서 만들어진 알파-갈락토시다제 A의 특정 변이 형태의 활성부위에 높은 친화성을 가져 선택적이고 가역적으로 결합하도록 설계된 약리학적 샤페론이다. 소포체에서 이 약의 결합은 알파-갈락토시다제 A의 변이형태를 안정화시켜 이 결합체를 리소좀으로 이동하여 이 약이 해리되고 알파-갈락토시다제 A의 활성이 복원시킴으로서 GL-3 및 관련된 기질들의 분해작용을 일으킨다.
이 약에 대한 순응변이 목록과 비순응변이 목록에 대한 정보는 www.galafoldamenabilitytable. co.kr 에서 확인할 수 있다.
남성 및 여성 모두에서 같은 염색체에서 2개의 변이가 존재할 경우, 즉 2개의 변이(예, D55V/Q57)가 순응변이 목록에 존재하는 경우 이 환자는 순응성이 있다. 만약 다른 염색체에서 2 개의 변이가 존재할 경우(여성만 해당함) 2개의 변이중 1개의 변이가 순응변이 목록에 존재하면 이 환자는 순응성이 있다.
이 약의 치료를 위해 비순응변이 목록도 위의 링크에서 확인할 수 있다.
2) 약동학적 정보
(1) 흡수
이 약을 150 mg 단회 경구 투여하거나 150 mg 단회 2시간 정맥 투여하였을 때 절대생체이용률(AUC)은 약 75%이다. 이 약 150 mg의 단회 경구 투여 후 혈장 농도가 최대에 이르는 시간은 약

약품명	갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)
제조사	(주)한독
주성분	migalastat hydrochloride (as migalastat) (0.123g)
전문/일반	전문의약품
약효분류	신약
약값(급여상한가)	1,232,000원동일성분 4개 가격비교 →건강보험이 인정하는 최대 약값(동일성분 최저 기준)
약효분류(ATC)	A16AX14
약 모양	장방형 / 파랑 / 경질캡슐제, 산제
각인	앞: A1001 A1001 / 뒤: 없음
허가일자	20171220
국내 수입실적	2024년 $3,745,000식약처 의약품 수입·수입실적 기준

갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)

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