Question 1

마이오자임주(알글루코시다제알파)은 어떤 효과가 있나요?

Accepted Answer

폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법에 사용한다.

Question 2

마이오자임주(알글루코시다제알파)은 어떻게 사용하나요?

Accepted Answer

이 약의 권장량은 체중 kg당 20mg으로 2주에 1회씩 정맥 내 투여한다.
총 주입량은 환자 체중에 따라 결정하며, 주입시간은 대략 4시간 이상에 걸쳐 투여하여야 한다.
주입은 주입 펌프를 사용하여 점차 주입속도를 높이는 계단식 방식으로 투여되어야 한다. 초기 주입 속도는 최대 1mg/kg/hr으로 하되, 주입 속도에 대한 환자의 내약성을 고려하여 투여 후 매 30분마다 2mg/kg/hr씩 증가시킬 수 있으며, 최대속도 7mg/kg/hr에 도달하게 한다. 각 주입단계의 마지막 시점에 활력징후를 확인한다. 주입이 끝날 때까지 최대 주입 속도 7mg/kg/hr로 투여할 수 있다. 주입관련 반응이 나타날 경우에는 주입 속도를 늦추고/거나 일시적으로 주입을 중단할 수 있다.
아래 표는 환자 체중에 의한 권장 주입량에 근거하여 mL/hr로 표현된 각 단계별 주입 속도를 나타내고 있다.
<권장 주입량과 속도>
환자체중범위 (kg) 총 주입량 (mL) 1단계 1mg/kg/hr (mL/hr) 2단계 3mg/kg/hr (mL/hr) 3단계 5mg/kg/hr (mL/hr) 4단계 7mg/kg/hr (mL/hr) 1.25-10 50 3 8 13 18 10.1-20 100 5 15 25 35 20.1-30 150 8 23 38 53 30.1-35 200 10 30 50 70 35.1-50 250 13 38 63 88 50.1-60 300 15 45 75 105 60.1-100 500 25 75 125 175 100.1-120 600 30 90 150 210 120.1-140 700 35 105 175 245 140.1-160 800 40 120 200 280 160.1-180 900 45 135 225 315 180.1-200 1000 50 150 250 350
용액 제조 방법
이 약은 폼페병 또는 다른 선천성 대사질환 또는 신경근육질환 환자 치료 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여되어야 한다.
이 약을 주사용수로 용해한 다음, 0.9% 염화나트륨 주사액으로 희석하여 정맥 주입한

Question 3

마이오자임주(알글루코시다제알파) 사용 시 주의사항은 무엇인가요?

Accepted Answer

1) 아나필락시스 반응 및 알러지 반응
이 약을 투여하는 동안 그리고 투여 후 3시간 이내에 생명을 위협하는 중대한 알러지 반응이 보고되었으며, 이 반응에는 아나필락시스 쇼크, 심장정지, 호흡곤란(respiratory distress), 저혈압, 서맥, 저산소증, 기관지연축, 인후 긴장, 호흡곤란(dyspnea), 혈관부종(혀 또는 입술 부기, 눈주위부종, 안면부종 포함), 두드러기 등이 포함되었다. 다른 동반 증상으로는 경련, 등 통증 등이 포함되었다. 그리고 이에 대한 처치를 위하여 심폐소생술, 기계적 환기 보조(mechanical ventilatory support), 산소보충, 정맥을 통한 수액 공급, 입원, 흡입성 베타 효능제, 에피네프린, 정맥을 통한 코르티코스테로이드 치료 등이 사용되었다.
이 약을 사용한 임상시험 및 시판 후 조사에서, 이 약을 투여하는 동안 약 1%의 환자에게서 생명 보조 수단(life-support measure)이 필요한 아나필락시스 쇼크 및/또는 심장 정지가 발현되었다. 이 약을 사용한 임상 시험 및 expanded access programs에서 약 14%의 환자에게서 피부, 호흡기계, 심혈관계 중 적어도 두 곳에서 알러지 반응을 일으켰다. 반응은 다음과 같다 : 심혈관계 : 저혈압, 청색증, 고혈압, 빈맥, 심실주기외수축, 서맥, 창백, 홍조, 결절성리듬, 말초한기; 호흡기계 : 빠른 호흡, 쌕쌕거림/기관지연축, 수포음, 인후 긴장, 저산소증, 호흡곤란, 기침, 호흡통로자극, 산소포화도감소; 피부 : 혈관부종, 발진, 두드러기, 홍반, 눈주위부종, 가려움증, 다한증, 식은땀, 그물울혈반 (3. 약물이상반응 참조).
중증의 알러지반응이나 아나필락시스 반응이 나타나는 경우, 즉시 이 약의 투여 중지를 고려해야하며, 적절한 처치를 시행한다. 중대한 알러지 반응의 잠재성 때문에 이 약을 투여할 때 심폐소생장치를 포함한 적절한 처치 수단을 바로 사용할 수 있도록 준비해 두어야 한다.
아나필락시스 반응 또는 중증의 알러지 반응 후

Question 4

마이오자임주(알글루코시다제알파)은 어떻게 보관하나요?

Accepted Answer

1) 임상시험 정보
영아 발병형 폼페병: 6개월 이하의 소아에 대한 임상시험
이 약의 안전성과 유효성은 생후 6개월 이하의 환기장치를 사용하지 않는 영아 발병형 폼페병 환자 18명에 대한 무작위배정, 공개, 과거 대조군, 확증 임상시험에서 평가되었다. 이 약을 투여받지 않은 과거 대조군은 후향적 자연 경과 연구(retrospective natural history study)를 통해 확증 시험 모집단과 매칭하여 42명을 설정하였다. 환자들은 1:1의 비로 무작위 배정되었고 52주 동안 20 mg/kg 또는 40 mg/kg을 2주에 1회 투여받았다. 최소 52주 경과 후, 18명 중 16명이 총 최대 3년 (150주) 동안 동일한 용량으로 투여받기 위해 연장 연구에 등록되었다.
1차 평가변수는 생존 상태이며 침습적 환기장치(invasive ventilator)를 사용하지 않는 환자 비율이었다. 투여 52주 후, 이 약으로 투여받은 18명 모두 생존하였고 18명 중 15명이 생존 상태면서 침습적 환기장치를 사용하지 않았으나, 과거 대조군은 42명 중 1명이 생후 18개월에 생존하였다. 투여 104주 후, 연장 연구에 등록된 16명 모두 생존하였고 16명 중 10명이 침습적 환기장치를 사용하지 않았다. 시험 종료 시, 16명 중 14명이 생존하였고 16명 중 9명이 생존 상태면서 침습적 환기장치를 사용하지 않았다(개별 환자의 치료 기간 범위 60 &#x2013; 150주; 평균 추적관찰 기간 119주). 시험 종료 후 추가로 1명이 사망하였고, 또 다른 1명이 시험중단한 후 사망하였다.
이 약 투여군과 진단 시점 이후 이 약을 투여받지 않은 과거 대조군과의 생존 곡선 비교는 콕스 비례위험 회귀분석을 사용하여 수행하였다. 이 약을 투여한 환자의 생존기간은 이 약을 투여받지 않은 과거 대조군과 비교하여 연장된 것으로 나타났다 (표 2 참조).
표 2: 콕스 회귀분석 모델을 이용한 평가변수 생존기간에 대한 결과
이 약 투여군 과거 대조군 평가변수 치료 효과 위험비 95%

약품명	마이오자임주(알글루코시다제알파)
제조사	(주)사노피-아벤티스코리아
주성분	[M222824]알글루코시다제 알파(재조합 인간 효소 산성 알파-글루코시다제)
전문/일반	전문의약품
약효분류	소화기관 및 대사소화를 돕거나 위장 증상을 다스리는 데 쓰이는 계열입니다.
약효분류(ATC)	A16AB07
허가일자	20121220
국내 수입실적	2024년 $71,499식약처 의약품 수입·수입실적 기준

마이오자임주(알글루코시다제알파)

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